Luz verde de la FDA a Evrysdi en bebés menores de dos meses con AME

Roche ha anunciado que la Agencia del Medicamento de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado una ampliación de la ficha técnica de Evrysdi® (risdiplam) para bebés menores de dos meses con atrofia muscular espinal (AME). Esta aprobación se basa en los datos provisionales de eficacia y seguridad del estudio RAINBOWFISH realizado en recién nacidos, que demostró que la mayoría de los bebés presintomáticos tratados con Evrysdi alcanzaron hitos clave, como sentarse y ponerse de pie con la mitad de la marcha tras 12 meses de tratamiento. En la actualidad, Evrysdi está aprobado en Estados Unidos para tratar la AME en niños y adultos de todas las edades.

Según los resultados del citado estudio, de los bebés con 2 o 3 copias del gen SMN2 (n=6), el 100% era capaz de sentarse tras un año de tratamiento con el fármaco, el 67% podía ponerse de pie y el 50% de los bebés era capaz de caminar de forma independiente. Todos los bebés estaban vivos a los 12 meses sin ventilación permanente.

" La aprobación de Evrysdi para los bebés presintomáticos es especialmente importante, ya que el tratamiento temprano de la AME, antes de que empiecen a aparecer los síntomas, puede ayudar a los bebés a alcanzar hitos motores . Con la inclusión de la AME en los programas de cribado de recién nacidos, esta aprobación ofrece la oportunidad de empezar a tratar en casa con Evrysdi poco después de que se confirme el diagnóstico ", ha asegurado el doctor Richard Finkel , investigador principal de RAINBOWFISH y director del Programa de Neurociencia Experimental en el Hospital de Investigación Infantil St. Jude.

Como parte de la ampliación de la ficha técnica, también se ha actualizado la información de prescripción de Evrysdi para incluir los datos agrupados a dos años de las partes 1 y 2 del estudio FIREFISH, que se han dado a conocer recientemente y que demuestran la eficacia y seguridad a largo plazo del fármaco en bebés sintomáticos con AME tipo 1. El estudio incluyó a bebés de 1 a 7 meses de edad y, tras dos años de tratamiento con Evrysdi, a la dosis recomendada (n=58), el 60% de los bebés fueron capaces de sentarse sin apoyo durante cinco segundos, el 40% durante 30 segundos y el 28% fueron capaces de ponerse de pie.

Sin tratamiento, los lactantes no alcanzan estos hitos en la historia natural de la enfermedad. No se produjeron efectos adversos relacionados con el tratamiento que llevaran a su retirada. Los efectos secundarios más frecuentes fueron infección del tracto respiratorio superior (incluyendo nasofaringitis y rinitis), infección del tracto respiratorio inferior (incluyendo neumonía y bronquitis), estreñimiento, vómitos y tos.

" La revisión prioritaria y la posterior aprobación de Evrysdi para bebés menores de dos meses pone de manifiesto la necesidad urgente de contar con opciones de tratamiento adicionales para los bebés con AME . Debido a su eficacia en múltiples entornos, Evrysdi está ahora disponible para personas con AME, desde recién nacidos presintomáticos hasta adultos mayores. Estamos orgullosos de este logro, que tiene el potencial de marcar una diferencia real para quienes viven con AME y sus cuidadores .", ha explicado el doctor Levi Garraway , director Médico y Jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.

Evrysdi está aprobado en 81 países y su dossier está en revisión en otros 27 países. Más de 5.000 pacientes han sido tratados ya en todo el mundo a través de su programa de desarrollo clínico, en uso compasivo o en entornos reales. Roche lidera el desarrollo clínico de Evrysdi en el marco de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics.

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