78 EVENTOS Y CONGRESOS “El conocimiento tanto de la HPN como de su terapia representa todo un reto científico” Reuniones como ‘New Look al Complemento’ de Alexion son, a juicio del Dr. Juan Carlos Vallejo, jefe de Servicio de Hematología del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, “importantes e imprescindibles para compartir experiencias, en este caso, sobre una enfermedad rara como la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), en la que todos juntos, tanto ponentes como asistentes, aportamos nuestros conocimientos, algo que es realmente enriquecedor”. Y es que, desde su punto de vista, “tanto el conocimiento de la HPN como de su terapia, representan todo un reto científico, más allá del número de pacientes afectados, y poder proporcionarles una vida normal tanto en calidad como en cantidad de vida es extraordinario”. Como principales conclusiones de la jornada, el hematólogo, moderador de la misma, destacó la importancia que se le concede al diagnóstico de esta patología que, además, “es extremadamente sencillo y barato, ya que se realiza por citometría de flujo a través de la detección del déficit de unas proteínas de membrana en estos pacientes”. En este sentido, recalcó que cualquier retraso diagnóstico corre en contra del paciente. “El retraso en el diagnóstico puede conducir a consecuencias nefastas como que el paciente debute con una trombosis y pueda fallecer, incluso, sin haber sabido que padecía HPN”. Una vez diagnosticada la enfermedad se administra el tratamiento que corresponde y aquí es donde empieza el impacto positivo sobre la calidad de vida y sobre la supervivencia de estos pacientes. “Hemos asistido a avances muy importantes respecto al conocimiento de esta patología y su tratamiento. Un paso adelante muy importante ha sido poder disponer de ravulizumab (Ultomiris®)”, señaló al respecto. La llegada de Ultomiris®, como destacó, “al bloquear de una manera rápida, completa y sostenida la fracción C5 del sistema complemento, ha permitido un excelente control de la hemólisis intravascular”, según subrayó. Puntos clave del tratamiento De acuerdo con lo expuesto por el Dr. Vallejo, “se ha observado una eficacia similar en todos los parámetros en los dos grandes ensayos clínicos que han aglutinado 441 pacientes, una cifra excepcional teniendo en cuenta que la HPN es una enfermedad ultrarara. En ambos estudios, en pacientes ‘naive’, es decir, que no ha recibido tratamiento previo, y en pacientes ‘switch’, que ha cambiado de Soliris® a Ultomiris®, se ha constatado que todos los parámetros de eficacia medidos son favorables a Ultomiris®”. Sobre otro aspecto relevante como es el relativo a la seguridad terapéutica, “Ultomiris® ha demostrado ser tan seguro como lo era Soliris® indicó. Respecto a uno de los principales retos, la hemolisis intravascular de tipo farmacocinético, consideró que ha quedado, de alguna manera, superado con la llegada de Ultomiris®. Como explicó el Dr. Vallejo, “este aspecto representaba un grave problema que teníamos con un porcentaje considerable de pacientes con eculizumab, hasta de un tercio, según alguna serie. Estos pacientes tenían una respuesta insuficiente, ya que los niveles de C5, que es la proteína que ocasiona la hemólisis, no estaban controlados durante todo el tiempo con el tratamiento y esto nos obligaba a incrementar la dosis o a acortar el intervalo entre dosis de eculizumab, y, por ende, a un manejo, en cierto modo, improvisado”. Otra de las necesidades no cubiertas hasta la llegada de Ultomiris®, destacadas por este hematólogo, ha sido precisamente la dependencia hospitalaria. “Los pacientes estaban bien con eculizumab pero tenían que ir, de por vida, dos veces al mes al hospital a recibir un tratamiento intravenoso. De ello dependían su vida laboral y, porque les tocaba ir al hospital, y cuando recibían la dosis ya estaban planificando la siguiente”. Ahora, con Ultomiris®, “la administración del tratamiento se realiza cada ocho semanas, es decir, cada dos meses, lo cual permite al paciente tener una menor sensación de estar enfermo y, por otra parte, tener mayor disponibilidad para su vida laboral y personal”, concluyó. “Hay tratamientos que cambian realmente la historia de la Medicina y podríamos estar ante un caso de este tipo con ravulizumab” Uno de los aspectos más valorados de‘New Look al Complemento’por el Dr. Morales, ha sido la experiencia clínica que se ha podido compartir con los participantes de la jornada, “profesionales que están en contacto continuo con lo que es el síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa), combinado con toda una dosis de avances científicos en relación a lo último que hay en el campo del SHUa, para que después pueda ser aplicado en el ámbito clínico correspondiente”.
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