77 “New Look al Complemento”, un encuentro organizado en Madrid por Alexion, el Grupo de enfermedades raras de AstraZeneca, ha brindado la oportunidad de conocer y compartir experiencias, durante dos días, sobre la importancia que adquiere el diagnóstico rápido y tratamiento precoz en dos enfermedades raras como la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN, patología hematológica) y el Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa, enfermedad sistemática con afectación predominantemente renal), con un elemento común clave en la estrategia principal para su tratamiento, como es el bloqueo específico de la proteína C5, mediante inhibidores del sistema del complemento terminal. En las dos sesiones del evento ‘New Look al Complemento’, dedicadas a cada una de estas enfermedades raras, además de exponerse una variedad de experiencias clínicas, los especialistas asistentes tuvieron la oportunidad de analizar cómo ha cambiado el panorama pasado, en el que no había tratamiento para ambas enfermedades, presente y futuro con los actuales tratamientos en torno a estas patologías. La principal novedad viene de la mano de ravulizumab (Ultomiris®), primer inhibidor de C5 de acción prolongada para HPN y SHUa que, desde junio de 2022, está disponible para el tratamiento de ambas enfermedades raras. En este sentido, es destacable el legado de innovación de Alexion que fue y sigue siendo pionero en introducir la biología compleja del sistema del complemento en medicamentos transformadores, que son clave para mejorar la vida de los pacientes. Al respecto, el director médico del Grupo para España y Portugal, Carlos Macedo, y Leticia Beleta, directora general de Alexion Iberia, tras destacar el valor de jornadas como ‘New Look al Complemento’, subrayaron el interés de la compañía por la investigación y la innovación con el fin de aportar soluciones eficaces para los pacientes. Asimismo, resaltaron la labor de formación continuada en la que está volcada Alexion “para los médicos y otros profesionales de salud y que puede ayudar a identificar pacientes que pueden beneficiarse de las buenas soluciones terapéuticas y herramientas de ayuda al diagnóstico”, señaló. Por otra parte, se mostraron confiados en las oportunidades que depara el futuro tanto para los pacientes como para los profesionales. Sistema del complemento, punto en común La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se trata de una enfermedad hematológica rara y grave que se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos, lo que también se conoce como hemólisis. Ello provoca diversos trastornos, principalmente la formación de coágulos sanguíneos, que también se observa en el Síndrome Hemolítico Urémico (SHUa), caracterizado, además, por el daño que causa en el riñón, con el riesgo de que pueda desembocar en una insuficiencia renal. Ambas patologías, la HPN y el SHUa, tienen un punto en común como es la activación excesiva del sistema del complemento, que forma parte del sistema inmunológico y juega un papel importante en la respuesta inmunológica contra las infecciones y la eliminación de células dañadas. Un componente clave en la cascada del complemento, la proteína C5, que desempeña un papel clave en la hemólisis y la formación de coágulos, puede ser bloqueada específicamente mediante el uso de tratamientos como eculizumab y ravulizumab. “Al poder bloquear el complemento se puede revertir la situación de hemólisis que se producía, evitando una microangiopatía trombótica. Con ello se logran dos cosas fundamentales: una mejora de los parámetros hematológicos, teniendo en cuenta que estos pacientes se ven afectados, además, por anemia o trombopenia y, por otro lado, y fundamental, la recuperación de la función renal, en el caso del SHUa”, explicó al respecto, el Dr. Enrique Morales, jefe de Servicio de Nefrología del Hospital 12 de Octubre, de Madrid, y moderador del encuentro de Nefrología sobre SHUa. Un nuevo horizonte para los pacientes con HPN y SHUa Desde el punto de vista terapéutico, se puede hablar de un antes y un después, a partir de 2008 y 2012, con respecto a la HPN y al SHUa, tras la llegada, primero de eculizumab y, más recientemente, de ravulizumab.“Hasta la disponibilidad de eculizumab, hacíamos lo que podíamos dando tratamiento exclusivo de soporte a algunos pacientes y trasplantado a otros”, apuntó el jefe de Servicio de Hematología del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, Dr. Juan Carlos Vallejo. El principal objetivo del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es reducir la hemólisis y minimizar el riesgo de complicaciones dado el impacto sistémico de la enfermedad. Igualmente, en el caso del Síndrome Hemolítico Urémico (SHUa) se persigue, sobre todo, reducir la hemólisis y la inflamación, prevenir la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados clínicos en los pacientes. “En el caso del SHUa, muchos pacientes cuando reciben ravulizumab están, al mismo tiempo, con tratamiento renal sustitutivo y lo que permite es sacar al paciente de diálisis y recuperar la función renal. Asimismo, gracias al tratamiento, la mortalidad es ya casi anecdótica cuando antes el paciente con SHUa arrastraba una importante carga”, señaló el Dr. Morales. Con respecto a su administración, se observan distintas situaciones tal como se analizó en ambas jornadas: por un lado, existen pacientes que ya recibían eculizumab y se les cambió a ravulizumab. En este caso, los pacientes comienzan con la primera dosis de ravulizumab y a los 14 días posteriores reciben la primera dosis de mantenimiento. A partir de entonces pasarán a recibirla cada ocho semanas. En el caso del paciente que recibe por primera vez el tratamiento con ravulizumab, los pacientes reciben una dosis inicial y 15 días después, se les administra la primera dosis de mantenimiento, y a partir de aquí se procede igual, cada ocho semanas. En ambos casos, se ajusta la dosis en función del peso del paciente. Ravulizumab se administra en un régimen de tratamiento a largo plazo, vía intravenosa, para lo cual el paciente debe acudir al centro sanitario correspondiente. LA HPN Y EL SHUA TIENEN UN PUNTO EN COMÚN COMO ES LA ACTIVACIÓN EXCESIVA DEL SISTEMA DEL COMPLEMENTO
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