im MÉDICO | 52 75 La primera de ellas, “asegurar la equidad en el diagnóstico y en el acceso a los tratamientos para los pacientes, garantizando la sostenibilidaddel SistemaNacional de Salud”, señala Sánchez Losada. Pero la labor de la asociación no se frena ahí. También fomenta el desarrollo “de un marco regulatorio estable y claro que apoye la investigación, fomente el desarrollo de nuevos tratamientos y permita la llegada de nuevas terapias a España”. Asimismo, la asociación trabaja con denuedo para“dotar de una mayor certidumbre y consenso a las evaluaciones de los medicamentos”. Para ello es fundamental “que se acorten los plazos para la financiación y mejore el acceso a estas terapias por parte de un número creciente de personas afectadas por una enfermedad minoritaria”, explica María José Sánchez Losada. Aelmhu es consciente de la dimensión del reto. Pero también de que su lucha puede tener unas consecuencias muy positivas. “Nuestra finalidad es contribuir amejorar la situación de las personas y familias afectadas por enfermedades raras o poco frecuentes, impulsando el conocimiento de sus patologías y el reconocimiento del valor terapéutico y social de los medicamentos huérfanos, y trabajando para mejorar el acceso a estos tratamientos por parte de las personas afectadas por estas enfermedades”, describe la presidenta de la asociación. Potenciar la investigación Uno de los principales problemas a los que se enfrentan las personas que sufren enfermedades raras parte de las dificultades en todo lo relacionado investigación. “El desarrollo de tratamientos parael abordajedeeste tipodepatologías es unaapuestacompleja que implicaimportantesesfuerzoscientíficosyeconómicos, así como una serie de riesgos que, a día de hoy, son asumidos íntegramente por el sector privado”, comenta Sánchez Losada. Desde Aelmhu hacen un llamamiento al compromiso conjunto de entidades públicas y privadas que facilite una actividad investigadora que beneficie a los enfermos. “Creemos que el desarrollo de tratamientos huérfanos innovadores y lagarantíade suaccesoa los pacientes es un problema conjunto que nos interpela a todos, a las administraciones públicas y al sector privado”, señala Sánchez Losada. “Solo a partir de la colaboración podremos encontrar soluciones capaces de mejorar la calidad de vida de un número cada vez mayor de pacientes”, asevera. España se encuentra aúnbastante rezagada respecto a los países de su entorno en este sentido. La diferencia entre las investigaciones en la Unión Europea y España es sobresaliente. Veamos un dato: en 2020, la UE alcanzó unmáximo histórico de 165 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la Agencia Europea del Medicamento. “Solo a partir de la colaboración podremos encontrar soluciones capaces de mejorar la calidad de vida de un número cada vez mayor de pacientes” En España estamos lejos de tales cifras: “Según el último informe cuatrimestral, queelaboranuestraasociación, sobre lasituacióndel acceso de los productos con nombre comercial que tienen vigente la designaciónhuérfana a fecha 31 de agosto de 2021, nuestro país solofinanciacuatrodecada10medicamentoshuérfanosque llegan de Europa”, indica la presidenta e Aelmhu. A esto hay que sumar que los tiempos medios de espera para la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud“superan con creces los dos años”. Perspectivas a medio y largo plazo La Revisión del Reglamento Europeo del año 2000 y la nueva estrategia farmacéutica colocan a los medicamentos huérfanos en una situación de cambio. Estas modificaciones, según la presidenta de Aelmhu, “han puesto de manifiesto la necesidad de incentivar el desarrollo demedicamentos enáreas connecesidades nocubiertas, garantizar ladisponibilidady laaccesibilidaddemedicamentos para todos los pacientes en todos los Estadosmiembros y evitar que los procedimientos sean ineficientes y gravosos”. ParaMaría José Sánchez Losada existe la necesidad“deestablecer un marco regulatorio estable y predecible que favorezca la investigación de estas enfermedades y el acceso a estos tratamientos”. Perono solo eso, sinoque también“disminuyael tiempodeespera tanto en el diagnóstico de las enfermedades como con el acceso a los tratamientos”. Un mensaje de esperanza No cabeduda dequequedamuchopor avanzar. Pero tambiénes cierto que“la investigación en enfermedades raras sigue creciendo y esa es una señal clarapara saber que vamos por unbuen camino”, señala la presidenta de Aelmhu. “La innovación terapéutica en enfermedadesminoritarias es una realidad, pero sobre todo es una oportunidad para los pacientes”. Convienehacer unanálisis conperspectiva y entender queel presenteesmuchomás esperanzador queel pasadomás próximo.“A día de hoy, solo en Europa, haymás de 2.000 principios activos con designación huérfana”, recuerda Sánchez Losada. “En las últimas dos décadas, el númerodemedicamentos huérfanos aprobados en Europa se hamultiplicado por 23”. Ysi noscentramosespecíficamenteenEspaña tambiénpareceque se están dando pasos que permiten aventurar un avance positivo para losafectados.“Pornuestraparte, celebramosqueunadelasprioridades de lapresente legislatura es la integraciónde las necesidades de las enfermedades raras en la planificación global de la cobertura universal”, destaca Sánchez Losada,“garantizando el accesoadiagnóstico y tratamientode todas las personas, independientemente de dónde vivan y la patología con la que convivan”, señala. Es indudable que la extensión de la investigación y del acceso a los medicamentos pueden suponer un desafío para el Sistema de Salud. Aelmhu está dispuesta a facilitar que este reto tenga el resultadomás positivoposible:“Estamosadisposiciónde todas las partes implicadasnosoloparamejorarel accesoa losmedicamentos huérfanos existentes, sino para incentivar y desarrollar nuevos tratamientosquecontribuyanamejorar lacalidaddevidade lospacientes y sus familiares”. El momento es hoy. Y María José Sánchez Losada tiene muy claro que“no hay tiempo que perder”.
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