im MÉDICO | 52 71 Llegar tarde, mal o no llegar Según la Asociación Española de Laboratorios y Medicamentos Huérfanos yultrahuérfanos (Aelmhu), entidad formadapor firmas farmacéuticas especializadas en enfermedades raras, el acceso a los medicamentos huérfanos (MMHH) logró la cifra de 168 medicamentos con nombre comercial y designación huérfana positiva por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), hasta el primer cuatrimestre de 2021. Cifra que en España se reduce a 121 medicamentos conautorizacióndecomercializacióncomunitaria. Esto supuso que, hasta el 30 de abril del año pasado, se asignó código nacional (CN) a siete nuevos fármacos y se aprobó la financiación de dos nuevos medicamentos huérfanos, con lo que se alcanzó el número de 105 productos huérfanos con CN y de 47 medicamentosfinanciadospor el SistemaNacional deSalud (SNS). En España, sólo se autoriza el 87% de medicamentos huérfanos aprobados previamente por la autoridad europea competente, pero únicamente se financia el 39% como descenso, inlcuso, respecto a 2020. Ese año, concretamente, se otorgaron 10 códigos nacionales y se empezaron a financiar cinco nuevos medicamentos. Lo que supuso, a su vez, un descenso respecto a 2019, con un 6%menos de códigos y un 45% menos de medicamentos financiados. De forma que, en 2020, únicamente cuatro de cada 10 medicamentos financiados en Europa también lo estaba en el país, siendo aún más desfavorable la proporción en lo que de momento se conoce de 2021. Respecto a esosmedicamentos condesignaciónhuérfana que sí son financiados en España, el tiempopara conocer la decisiónde precio y reembolso pasó de 33 a 28 meses entre 2020 y 2021, a excepción de dos fármacos que tuvieron que esperar dos años, o más, para conocer y recibir su financiación efectiva. Aspecto que invitaría a pensar en plazos más cortos para los 58medicamentosqueestánen espera de resolución, aunque el 55%deellos llevemásde tres años en esa situación. Ganar en transparencia y agilidad Ante esta problemática, la Fundación Weber ha difundido un documento estratégico que ayude a dinamizar la financiación y el acceso a las terapias con indicación para las enfermedades en el país. El texto cuenta con el apoyo de la compañía farmacéutica Roche Pharma y es obra deNéboa Zozaya, Javier Villaseca, Fernando Abdalla y Álvaro Hidalgo-Vega, este último actual presidente de la fundación responsable. Un equipo que se completó con la participaciónde40expertos ymás deuna treintenadeentidades. El documentoproponeque sederiveantes ymejor a lospacientes hacia los centros, servicios y unidades de referencia en EERRdentro del Sistema Nacional de Salud (SNS), conocidos como CSUR. Además de instar a una mejor coordinación entre los diferentes niveles asistenciales y a que, desde el punto de vista de la transparencia, se publiquen de forma abierta todos los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT). Apostar por las terapias génicas Como ejemplo de las enfermedades raras que precisan un diagnóstico lo más temprano posible, la atrofia muscular espinal (AME) sepuedebeneficiar de la terapiagénica, como seha sabido recientemente. Según el documento ‘El impacto de las terapias génicas enelmanejodeenfermedadespoco frecuentes: el casode la atrofiamuscular espinal’, la AME es una patología neuromuscular genética, rara y progresiva cuyo abordaje biológicomás reciente debe ser incorporado a la cartera de servicios del SNS. En España se financian menos de cuatro de cada 10 medicamentos huérfanos aprobados por la EMA MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN LA UNIÓN EUROPEA Y ESPAÑA Fuente y elaboración: Aelmhu
RkJQdWJsaXNoZXIy NTI5ODA=