31 estos momentos, hasta la fecha, que yo sepa, el único ensayo en Europa todavía, y en EE.UU. hay sólo dos grupos trabajando en esta molécula, a diferencia del CAR-T 19 para linfoma B o de BCMA para mieloma, que hay cientos de estudios”, especifica el doctor. Según el doctor Javier Briones, es un medicamento de enorme complejidad. “El haberlo podido desarrollar desde cero -lo hemos diseñado en nuestro centro, lo hemos desarrollado, hemos hecho todas las validaciones conforme a la Agencia Española del Medicamento, hemos hecho los virus recombinantes para hacer las modificaciones genéticas, la producción en sala blanca, es decir, absolutamente todo, el ensayo clínico...- para nosotros demuestra también la capacidad que tiene nuestro grupo y nuestro centro para desarrollar este tipo de tratamientos”. Entre sus beneficios, el doctor indica que se dirige a una población de pacientes que ya han agotado todos los tratamientos indicados. “Son pacientes que, en nuestro ensayo, tienen una media de 5-6 líneas de tratamiento previas, incluyendo, repito, anticuerpos como anti CD-30, Brentuximab, que está autorizado ya desde hace años para el linfoma de Hodgkin, anticuerpos anti PD-1, que también es un tipo de inmunoterapia, que están autorizados para el linfoma de Hodgkin... Pues todos estos pacientes han recibido ya estos tratamientos y han fracasado. Estamos hablando de una población de pacientes que en general son muy jóvenes, la media de edad está en torno a los 30 años”. Próximos pasos Desde el Sant Pau han finalizado la fase 1, en la que establecen la seguridad del medicamento, porque es un medicamento único en el mundo (aunque hay otros CAR-T 30, son distintos en su diseño), y “primero hay que establecer la seguridad del fármaco, lo cual hemos hecho porque es seguro, y determinar también la dosis que vamos a utilizar en la fase 2, que es una fase con mayor número de pacientes”. La fase 1 se finalizó en diciembre del año 2021, y en 2022, empezaron la fase 2, que están siguiendo en estos momentos, y que pronto finalizarán. Enfermedades más prevalentes relacionadas con la Hematología El doctor Javier Briones explica, en relación a la Hematología, que se puede dividir entre la oncológica, la que se centra en los cánceres hematológicos, y la no oncológica. En la primera hay enfermedades muy prevalentes, como los linfomas, los mielomas, donde miles de pacientes se diagnostican cada año. “No estamos hablando de unas cifras como las del cáncer pulmón, el cáncer de mama o el cáncer de próstata, obviamente, pero dentro de lo que son las enfermedades neoplásicas, en total los linfomas y los mielomas explican decenas de miles de casos al año”, señala. Aunque las leucemias agudas son menos frecuentes, también suelen ser prevalentes. “En el caso del mieloma y algunos tipos de linfoma, en los últimos cinco o diez años se han beneficiado del avance de nuevas terapias, algunas de las cuales han sido espectaculares y han cambiado por completo la historia de la enfermedad. Sin embargo, en las leucemias agudas todavía no ha ocurrido este cambio, aunque empezamos a tener fármacos novedosos que están comenzando a mejorar la respuesta”. El experto también cita la mielodisplasia, donde se ha evolucionado mucho. Hasta hace diez o quince años, el tratamiento era poco menos que transfusión, y ahora se utilizan fármacos que están cambiando un poco la evolución de la enfermedad. Además del transplante hematopoyético, que sigue siendo una pieza fundamental en el tratamiento de muchas enfermedades hematológicas cancerígenas, neoplásicas, y no neoplásicas:“Tenemos enfermedades como alteraciones genéticas de serie roja, a nivel Fanconi y otras enzimopatías, talasemias graves, enfermedades genéticas... cuyo único tratamiento en las formas severas es un trasplante de médula ósea”. Investigaciones El doctor Javier Briones ensalza que ahora los estudios se dirigen especialmente hacia dos grandes áreas. Por una parte, estudios genéticos de alteraciones moleculares que pueden dar lugar a dianas terapéuticas, y así desarrollar fármacos más específicos (lo que se denomina medicina de precisión), tanto en hematología oncológica como en hematología benigna. “Es decir, tenemos enfermedades que no son cánceres per se, como “LAS TERAPIAS AVANZADAS ESTÁN POSICIONADAS, FUNDAMENTALMENTE, EN EL LINFOMA Y EN EL MIELOMA, PERO SE ESTÁ YA ESTUDIANDO SU APLICACIÓN A OTRAS ENFERMEDADES HEMATOLÓGICAS”
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