IM MÉDICO #37

im MÉDICO | 37 [ ANUARIO 2019 ] 57 Las terapias avanzadas combinadas se centraron en los sistemas urinario y excretor plásmido que codifica el gen de la interleucina-12. En marzo, se clasificó también el vector de virus adenoasocia- do recombinante que codifica el gen de la micro-distrofina humana, con efecto terapéutico frente a la distrofia muscular de Duchene. De forma más genérica, y para el tratamiento de tumores sólidos, se clasificaronmoléculas transcritas in vitro de ARNmensajero de la hebra única que codifican para interferón- alfa 2 beta, interleucina-12, interleucina-15-shusi y factor esti- mulador de colonias de granulocitos y macrófagos humanos. Mientras que, por último en este día, y para el tratamiento de la hiperplasia adrenal congénita, se aceptó como terapia génica avanzada el vector de virus adenoasociado recombinante de serotipo 5, que codifica el gen de la 21-hidroxilasa. Ya en abril de 2019, y con fecha del 24, se clasificó el vector de virus adenoasociado recombinante de serotipo 8, portador de cDNAque codifica el regulador deGTPasa de la retinitis pigmen- tosa asociada al cromosoma X. Clasificación acompañada de la que correspondió las células T autólogas transducidas con un receptor de célulasT, específicamente dirigido a la transcriptasa inversa de la telomerasa humana (hTERT), para atajar varios tipos de cáncer que expresen hTERT. Casi un mes después, el 29 de mayo de 2019, y para cáncer de pulmón, se clasificaron con terapia génica avanzada las células dendríticas autólogas electroporadas conunARNmque codifica el antígeno tumoral Wilms tumor-1. Las tres últimas clasificaciones de 2019 se fecharon el 23 de julio. Una de ellas, con utilidad frente a varios tipos de cáncer, fue para las células T de sangre periférica autólogas y cultivadas, CD4 y CD8 seleccionadas y CD3 y CD28 activadas y transducidas con un vector retrovirales que codifica para un receptor de antíge- no quimérico de tipo CD28 y CD3-zeta específico anti CD19. También en cáncer, y para el tumor óseo primario denominado cordoma, se clasificó la vacuna de Ankaramodificada, o Ankara- Bavarian Nordic-Brachyury y virus recombinante de la viruela aviar Brachyru codificante para el gen humano brachyury y para tres moléculas coestimulantes CD80, CD54 y CD58. Al tiempo que, por último, y para la discinesia ciliar primaria causada por mutación bialélica en el gen CCDC40, se clasificó el ácido ribo- nucleicomensajero codificante para la proteína 40 que contiene el dominio de la mencionadabobina en espiral CCDC40. Terapias celulares somáticas La terapia celular somática es un medicamento biológico, son células o tejidos, o parte de ellos, sometidos a manipulación sustancial con alteración de sus características biológicas, fun- ciones fisiológicas o propiedades estructurales, para permitir un uso clínico en el receptor, distinto al que tenían en el donante. Su finalidad es de prevención, diagnóstico o tratamiento en una patología por acción farmacológica, inmunológica ometabólica. Dichas terapias celulares somáticas contienen células no sexuales o tejidos manipulados en sus características biológicas. Como ocurre, por ejemplo, con las células cancerosas manipuladas contra el resto de células malignas de los tumores. Durante el tiempo que transcurrió entre noviembre de 2018 y junio de 2019, se clasificaron siete terapias celulares somáticas. En enfermedad linfoproliferativa postrasplante refractaria y recidivante asociada al virus Epstein-Barr (EBV) merecieron esta condición las células T citotóxicas de este patógeno el 15 de noviembre. En un año 2018, en cuyo 17 de diciembre, se clasifi- caron las células hematopoyéticas de donante humano tratadas ex vivo para abordar la inmunodeficiencia combinada severa. Ya en 2019, el 5 de febrero, se clasificaron como oroductos de terapias avanzadas las células citotóxicas naturales ( natural killer ) alogénicas expandidas para mieloma múltiple. Al mes de marzo siguiente, en su día 27, se tomó esta misma decisión para las células estromales mesenquimales derivadas de la médula ósea alogénicas (de donante humano) tratadas ex vivo, con indicación para la Enfermedad de injerto contra huésped. Mientras que, muy avanzado abril, en su día 24, se clasificaron como terapias avanzadas las célulasmadre alogénicas derivadas de la médula ósea adulta transfectadas transitoriamente con un plásmido que codifica e! dominio intracelular de Notch-1 humano, por su utilidad terapéutica frente a los déficitsmotores derivados de lesiones cerebrales adquiridas, cuando la lesión cerebral se debe a causa traumática o accidente cerebrovascular isquémico o hemorrágico. También a finales de mes, pero en mayo, allá por el 29, se clasificaron las células progenitoras y hematopoyéticas alogénicas tratadas ex vivo con dominio de transducción de la proteína de transactivación del VIH-1 fusio- nada al factor de transcripción MYC, para el tratamiento de la Mielofibrosis y la Leucemia Mielógena Aguda (LMA). Finalmente, la última terapia celular somática aprobada como avanzada, al final del proceso estudiado en 2019, estuvo cons- tituida por el uso de células de Müller derivadas de células madre embrionarias humanas, con indicación para el glaucoma primario de ángulo abierto. Clasificación que cobró forma el 27 de junio del citado año 2019. Ingeniería tisular La ingeniería tisular, o de tejidos, parte de células o tejidosmani- pulados por ingeniería para uso regenerativo, restaurador o de reemplazo de tejidos humanos. Se trata demateriales humanos, animales o mixtos en su origen. En principio pueden ser o no viables, además de contener sustancias como productos celula- res, biomoléculas, biomateriales, sustancias químicas, soportes o matrices. Siguen como requisito haber experimentado una manipulación sustancial para poder ofrecer efectos biológicos, funcionales, fisiológicos o de modificación estructural en el re- ceptor. Se excluyen de esta categoría los materiales biológicos sin acción farmacológica, inmunológica o metabólica. Los medicamentos de ingeniería de tejidos contienen células o tejidos manipulados genéticamente (modificados considera- blemente) para poder usarlos con el fin de reparar, regenerar o