IM MÉDICO #37

im MÉDICO | 37 [ ANUARIO 2019 ] 58 TERAPIAS AVANZADAS Salvo excepciones, la autorización de terapias avanzadas en Europa es por procedimiento centralizado reemplazar tejido. Un ejemplo de medicamento de ingeniería de tejidos es la piel artificial usada para tratar a los pacientes con quemaduras. La clasificación de nuevos productos de ingeniería tisular for- malizada entre septiembre de 2018 y julio de 2019 afectó a 14 nuevas terapias avanzadas fruto de esta tecnología médica. La primera de ellas, que tuvo lugar el 19 de septiembre de 2018 con el que arrancó el periodo, correspondió a las célulasmadre/ progenitoras endoteliales y hematopoyéticas derivadas de sangre autólogas, para el tratamiento de pacientes que antes no contaban con opción terapéutica para su enfermedad arte- rial periférica e isquemia crítica en extremidades. Avanzando hacia el final de ese 2018, se clasificaron el 15 de noviembre las células madremesenquimales derivadas de lamédula ósea au- tólogas, con el objeto de provocar la regeneración de cartílago, ligamento, hueso y defectosmusculares en el sistemamúsculo- esquelético. Esemismo día ymes se clasificaron también células madremesenquimales derivadas de lamédula ósea autólogas, pero con indicación para tratar el ictus isquémico. Concluyó 2018 con otras dos novedades tisulares, confirmadas el 17 de diciembre. Fue el caso de las célulasmadremesenquimales deri- vadas de lagelatina alogénicadeWhartonenestructuradérmica para el tratamiento de la Epidermólisis ampollosa. Junto a la clasificación, en esamisma jornada, de la suspensión de células humanas olfativas envainadas y fibroblastos del nervio olfatorio, para el tratamiento de lesiones completas o incompletas de la médula espinal, de cara a evitar la neurodegeneración. 2019 empezó fuerte con varias terapias avanzadas nuevas, fruto de la ingeniería tisular. Empezando por la clasificación como tal del producto derivado del cultivo tisular alogénico del timo posnatal, confirmada el 5 de febrero, para tratar la arritmia congénita que procura la reconstitución inmunitaria. 22 días más tarde, el 27 de ese segundo mes de 2019, llegó la misma notificación para las células nucleadas autólogas de sangre del cordón umbilical para su uso en daño cerebral pediátrico en casos de encefalopatía hipóxico-isquémica. En esa misma jornada de febrero, cobraron forma otras cuatro clasificaciones. Empezando por las células regenerativas autó- logas viables derivadas de tejido adiposo para la mejora de las cicatrices provocadas por quemaduras. Mismo problema para el que se aprobó el lipoaspirado completo con células regene- rativas autólogas derivadas de tejido adiposo. Para concluir ese 27 de febrero de 2019 con la clasificación de las células rege- nerativas autólogas derivadas de tejido adiposo combinadas con lipoaspirado completo para el tratamiento de la atrofia hemifacial progresiva propia de síndrome de Parry-Rornberg. Marzo de 2019, en su día 27, se caracterizó por la clasificación de las células progenitoras hematopoyéticas CD34+ derivadas de sangre de cordón umbilical alogénicas ezpandidas ex vivo, para la reconstrucción hematopoyética de pacientes clínica- mente aptos para un trasplante alogénico de progenitores hematopeyéticos, con el requisito técnico de ser usadas junto con células hematopoyéticas linfoides y mieloides maduras derivadas de sangre de cordón umbilical, alogénicas y no expandidas. El 24 de abril, se clasificaron como terapia tisular avanzada las células mononucleares alogénicas de sangre de cordón umbilical para el abordaje de los trastornos neurológicos, del espectro autista y los derivados de la parálisis cerebral. Mien- tras que, posteriormente, y el 27 de junio de 2019 para fallo cardíaco se clasificaron como terapia avanzada las células pro- genitoras cardíacas neonatales alogénicas. Para, el 23 de julio del mismo año, recibir aprobación las células CD34+ autólogas con indicación para la isquemia crítica de extremidades que previamente no tenía opción terapéutica. Avanzadas y combinadas Los medicamentos combinados de terapia avanzada incluyen uno o más productos sanitarios de origen celular o tisular que son implantables y activos. Su especial virtualidad va dirigida a mejorar estados patológicos con efecto duradero y posible ahorro en los costes asistenciales. El periodo analizado también se caracterizó por la clasifica- ción de dos nuevos medicamentos combinados de terapias avanzadas, además de las nuevas terapias génicas, celulares y tisulares descritas. Efectivamente, el 27 de febrero de 2019 se aprobaron las células madre autólogas derivadas de tejido adiposo, para el tratamiento del desvío urinario en pacientes que requieren cistectomía radical para el tratamiento del cáncer de vejiga. Mientras que, para incontinencia fecal y malformaciones anorrectales, se clasificaron el 27 de marzo de 2019 las células autólogas derivadas del músculo esque- lético adheridas a micropartículas biodegradables de poli D-L-lactato-co-glicolato, combinadas con células derivadas del músculo esquelético. Criterios restrictivos Aunque con paso firme, las terapias avanzadas génicas, ce- lulares y tisulares se ven sometidas a las propias exigencias que corresponden a estrategias terapéuticas y tecnológicas marcadas por una alta complejidad. En la mayor parte de 2019 se remitieron para su clasificación por parte de la EMA 27 medicamentos con adopción de 37, mientras que ninguno fue remitido para su evaluación, para recibir resultado favorable un único fármaco. En estas dinámicas, es de esperar que tanto la innovación comercial como la académica vayan aportando remedios o hipotéticas curaciones a enfermedades todavía mal resueltas. Aunque no cabe duda de que el camino será lento. Eso sí, con excepciones brillantes como las representadas por el fármaco NC1 o las nuevas terapias CAR-T.