IM MÉDICO #37

im MÉDICO | 37 [ ANUARIO 2019 ] 55 quieran acogerse a exclusión del procedimiento centralizado deben consultar a la Oficina de Apoyo a la Investigación Clínica Independiente. Para lesiones medulares Ejemplo de exención hospitalaria es el fármaco NC1, terapia celular desarrollada por el Hospital Puerta de Hierro de Madrid para mejorar la funcionalidad de pacientes con lesiónmedular, cuya financiación fue netamente pública. Un medicamento que, según el doctor César Hernández , jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios , cumple los requisitos de trazabilidad y farmacovigilancia a escala nacional. Aunque, al haber recibido autorización no comercial como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial, podría ser utilizada por otros hospitales españoles, pero no ser destinada a la exportación. Dicha aprobación se sustentó en un dossier con elementos preclínicos, clínicos y de calidad, con evaluación positiva de balance beneficio/riesgo es positivo y requerimiento de datos adicionales, a pesar de haber sido probada en pocos pacientes. Terapias génicas Existen cuatro grupos principales de medicamentos de tera- pia avanzada, a partir de materiales biológicos que incluyen alteraciones sustanciales, entre las que no se contemplan los cortes, trituraciones, moldeados, disoluciones antibióticas, Desde 2007 la Unión Europea cuenta con regulación específica para las terapias avanzadas Comités científicos de la EMA La EMA lleva a cabo sus evaluaciones científicas a través de siete comités científicos • Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) • Comité para la Evaluación de Riesgos en Farmacovigilancia (PRAC) • Comité de Medicamentos de Uso Veterinario (CVMP) • Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) • Comité de Medicamentos a base de Plantas (HMPC) • Comité Pediátrico (PDCO) • Comité de Terapias Avanzadas (CAT)* * El Comité deTerapias Avanzadas (CAT) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) evalúa la calidad, seguridad y eficacia de los medicamentos de terapia avanzada. Estos pueden ofrecer nuevas posibilidades de tratamiento para diversas enfermedades, como la enfermedad de Alzheimer, el cáncer, las enfermedades genéticas (como la distrofiamuscular) o las lesiones cutáneas por quemaduras. Products (ATMO) o MTA, última exponente hasta la fecha de la innovación terapéutica. Su evaluación está sujeta al Comité de Terapias Avanzadas (CAT), encargado de elevar un proyecto de opinión argumentada sobre cada nueva nueva terapia avanza- da a la EMA, con carácter previo a que el Committe for Medical Products for HumanUse (CHMP), o Comité deMedicamentos de Uso Humano, se pronuncie de manera concluyente, ya sea en términos de concesión, modificación, suspensión o renovación de la autorización de comercialización para cada nueva terapia avanzada propuesta por su respectiva compañía responsable. Dicho CHMP eleva a la Comisión Europea su petición que se traduce en autorización de comercialización. A continuación, la EMA realiza una evaluación adicional de la seguridad y la eficacia del nuevo fármaco. En este sistema, las compañías responsables deben ser capaces de seguir el rastro de susmedicamentos has- ta los hospitales. Mientas que estos hacen seguimiento a todos sus pacientes que hayan recibido las terapias. Para ello se usan sistemas de codificación anónima de los donantes externos, desde los centros de tejidos, de producción, el hospital y cada consulta, a efectos de donante, donación, producto y paciente. La autorización comercial de estas terapias se realiza mediante el procedimiento centralizado, común a casi todos los medica- mentos innovadores, solicitado a la EMA, con unos tiempos que van de los cuatro a los siete meses (277 días) de posible parada de reloj, cuyas fases son de validación (presentación e inicio), evaluación (cierre de procedimiento), presentación (traducción) y decisión (aprobación final). Exenciones hospitalarias Existen casos de exclusión de este procedimiento centralizado para algunos medicamentos cuya autorización pasa a ser com- petencia de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). En el capítulo 8, artículo 28 del Reglamento (CE) Nº 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo de 13 de noviembre de 2007, se incluye una séptima circunstancia por la que las normas de calidad específicas, de cada Estado miembro, permiten la autorización particular a un hospital, con responsabilidadprofesional exclusivadelmédico colegiado, para prescripciones facultativas individuales de un producto hecho a medida y destinado a un solo paciente. EnEspaña, el real decreto477/2014, de13de junio, regula la auto- rizacióndemedicamentos de terapia avanzada de fabricaciónno industrial. Estosmedicamentos reciben una autorización de uso, y node comercialización, en el marcode una instituciónhospita- laria, que sehace responsabledelmedicamento, conautorización previa de uso otorgada por la AEMPS, agencia estatal que vela por la trazabilidad nacional, los requisitos de farmacovigilancia y las normas de calidad específica que son de aplicación. Los responsables de medicamentos de terapia avanzada que