Neurología

Investigan el potencial de las vesículas extracelulares en la atrofia muscular espinal

Los resultados de un estudio en un modelo animal indican que este desorden neuromuscular puede ser tratado sin necesidad de células madre, mediante una estrategia que podría ofrecer sinergia con las terapias actualmente autorizadas.

03/05/2024

Científicos de diversos centros italianos han establecido que la inyección intraventricular de vesículas extracelulares (VEs) en el cerebro de ratones con atrofia muscular espinal retrasa la progresión de la enfermedad. Los animales tratados a los 3 y los 6 días posteriores al nacimiento mostraron mayores habilidades motoras, ya desde el cuarto día. A los 10 días estos ratones también puntuaron mejor en un test de geotaxis negativa, el cual mide la fuerza muscular y la coordinación de los movimientos. Notablemente, la terapia extendió la supervivencia de las neuronas motoras lumbares.

Raffaella Mariotti, investigadora de la Universidad de Verona y directora del estudio, afirma que el grado de apoptosis, o muerte celular programada, en esta región espinal fue indistinguible del de los animales sanos. La científica prosigue indicando que la terapia tuvo impacto adicional sobre los músculos, reduciendo parcialmente su atrofia. Mariotti señala que las terapias actualmente autorizadas en la atrofia muscular espinal presentan como principales inconvenientes la ausencia de datos de seguridad a largo plazo, su elevado coste y, crucialmente, su direccionamiento exclusivo a los dos genes asociados a la patología, sin afectar otras vías moleculares potencialmente involucradas en la patogénesis. Aunque la terapia con células madre puede salvar estas limitaciones, se ha demostrado que sus beneficios derivan de su actividad paracrina, mediada precisamente por las VEs segregadas por estas células, asegura Mariotti. En este y otros estudios, el procedimiento de administración de las VEs no causó daño, ni al córtex cerebral ni a los ventrículos, siendo la terapia bien tolerada. Los hallazgos sugieren que las VEs podrían potenciar la eficacia de las terapias actualmente en uso en esta enfermedad neurodegenerativa, concluye la investigadora.