La no viabilidad comercial de medicamentos huérfanos oscurece el panorama en enfermedades raras
Ante el hecho trágico de la retirada de fármacos con Zynteglo para la beta-talasemia, o de Skysona para la adrenoleucodistrofia (ALD) cerebral, o incluso la imposibilidad prematura de llegar al mercado para algunos compuestos muy prometedores, se buscan fórmulas frente a enfermedades raras que pueden ser letales. En esa línea se inscriben iniciativas como Ágora o como la recuperación de Strimvelis por vía no comercial.
Contenidos exclusivos para logueados
Registrate y accede a todos los contenidos de forma gratuita.
29/04/2024
Publicidad
Nuestros Podcasts
- España y Estados Unidos difieren en su concepción de la cirugía de Mohs
- Un primer caso de gripe A en Estados Unidos reaviva el peligro de pandemia
- No tratar a tiempo los trastornos del neurodesarrollo conduce a sociedades enfermas
- La no viabilidad comercial de medicamentos huérfanos oscurece el panorama en enfermedades raras
- China amenaza el liderazgo de Estados Unidos en la realización de ensayos clínicos
- Pocos medicamentos huérfanos y mucha descoordinación marcan el día a día de las enfermedades raras
- Los hospitales también son las primeras víctimas de la guerra
- Ya es tiempo de reivindicar el trabajo de los médicos investigadores jóvenes
- Acciones combinadas para mejorar la remuneración de los médicos
- Hacen falta más fármacos contra el cáncer de mama avanzado
- La mortalidad por infecciones superará a la del cáncer en 2050
- Autoevaluación plena para los médicos que realmente necesita este siglo XXI
- Un MIR sin genética clínica perjudica a médicos y pacientes
- Ya no es suficiente paliar la sintomatología de las enfermedades raras
- Proliferan algunas críticas hacia el modelo territorial de terapias CAR-T
- Antes que tarde se va a duplicar el número de pacientes tratados con CAR-T
- España suspende severamente en colaboración público privada hospitalaria
- 1.336 millones de euros parecen pocos para digitalizar la Sanidad
- Urge cuantificar cuántos melanomas podrían estar escapando a la inteligencia artificial
- Envejecimiento: Una sonda de síntesis viaja al encuentro de las células senescentes
- Todavía hay hospitales y regiones que dificultan la cooperación internacional de sus médicos
- Llega la cuarta generación en aceleración de partículas para uso también en medicina
- El ejercicio físico puede reducir en algunos tumores hasta un 30% la incidencia
- Las organizaciones sanitarias ansían ir más allá de las listas de espera
- La alianza entre prevención y nuevas terapias derrota la enfermedad renal grave
- Reclaman especialización y superespecialización para la cirugía del cáncer de ovario
- España aún no está preparada para la nueva era en Alzheimer
- Madrid dispone de doce millones de euros para tratar las amiloidosis
- Ahorrar en sanidad ya no exige dejar de invertir en fármacos
- Datos, acceso y financiación marcarán el ritmo en enfermedades raras
- Europa busca su mejor modelo de atención en Enfermedades Raras
- Los estudios de neoadyuvancia marcan estilo de colaboración en cáncer
- Los polímeros terapéuticos incrementan las opciones en Nanomedicina y cáncer
- La innovación en fármacos reduce la mortalidad por cáncer
- Llegan nuevos fármacos para meter en cintura a la obesidad
- La medicina privada suma especialidades a su actividad investigadora
- A la caza de drivers oncogénicos frente a tumores digestivos
- Diez razones para no temer a la ciencia en los próximos 100 años
- España y Alemania lideran los puntos de terapia con radioligandos para el cáncer
- La profilaxis ahorra hospitalizaciones por sangrados en Enfermedad de von Villebrand
- De Atapuerca hasta hoy la última frontera en medicina sigue estando en el cerebro
- Europa busca su modelo de acceso al mercado para los nuevos fármacos en el contexto mundial
- Nuevas terapias lanzan la nueva generación terapéutica en Hematología y cáncer
- Europa divaga entre sus carencias en salud mental y sus posibles mejoras
- Extrapolar la curación del cáncer de ratones a humanos parece un poco más cerca
- Perplejidad por la falta de registros de adherencia y supervivencia en el país
- Los hospitales buscan vías para combatir mejor las infecciones en catéteres
- Europa encara riesgos de deslocalización para sus biosimilares
- Amenazas informáticas se ciernen sobre los equipos de diagnósticos
- La digitalización hará posible un sistema sanitario más accesible, robusto y funcional
- Especialistas y pacientes reclaman más investigación en adherencia terapéutica
- La bioquímica de los ácidos nucleicos cruza el umbral de una nueva medicina
- La red nacional de metástasis cerebrales gana en madurez
- Las mascarillas higiénicas lideran la filtración a patógenos respiratorios
- Ser médica joven y especialista de familia dispara el riesgo de trastorno mental
- Encontrar antivirales resultará clave en la próxima pandemia
- La Medicina ya no tiene miedo a la Inteligencia Artificial
- El Derecho se moviliza para intentar proscribir los ingresos involuntarios en Psiquiatría
- El rastro del cáncer persigue a muchos pacientes aún después de curados
- La OMS celebra la segunda vacuna para la malaria y valida su uso a escala mundial
- La cuenta atrás contra la bronquiolitis ya ha comenzado
- Algunas cirugías de nariz todavía no despejan todas sus dudas
- La Otorrinolaringología tiene mucho que decir en tumores de cabeza y cuello
- Biomarcadores y epigenética suponen las promesas más recientes en ELA
- La Cardiología moviliza a los pacientes para reducir las altas tasas de mortalidad
- Europa debe correr, si quiere cumplir sus compromisos contra el cáncer
- La experiencia del paciente conduce a mejores resultados clínicos en Estados Unidos
- La salud global exige no perder de vista ni la Covid-19 ni las migraciones de mosquitos
- Sobrevivir al cáncer más tiempo exige vigilar también el riesgo cardiovascular en niños
- Salvo excepciones, los anticoagulantes directos no están indicados en SAF
- Crece la preocupación global e implicación mundial para frenar el cáncer en Pediatría
- Con vuelco o sin vuelco electoral, la sanidad privada querrá contribuir más
- Algunos médicos temen ser suplantados pronto por la inteligencia artificial
- Dar la espalda a la innovación condena a un deficiente funcionamiento del sistema sanitario
- La Inteligencia Artificial conecta a los médicos dentro y fuera de la industria
- La inmunoterapia en adyuvancia mejora pronósticos en ciertos tumores no avanzados de pulmón
- La salud mental perinatal quiere pero no puede pasar de la teoría a la práctica
- Crece la confianza de los médicos en los biosimilares y biológicos de referencia
- Los médicos sienten el respaldado de sus colegios pero no tanto el de sus superiores
- Un hemograma basta para poder detectar la leucemia más prevalente
- La hematología se mantiene en punta de lanza contra el cáncer
- La Oncología busca células durmientes para reducir la mortalidad por metástasis desde mama
- La cirugía ortognática destaca en apnea del sueño, estética facial y salud oclusal
- “La llegada de biomarcadores y de terapias coagulantes marcan el avance de la Neumología en España”
- La inteligencia artificial se prepara para ordenar la ingobernable estructura de datos clínicos
- Europa se juega su futuro como región generadora de innovación para la salud
- Antiprecariedad, salarios europeos y formación continuada resultan claves para salvar el sistema sanitario
- Cada vez resulta más complejo incorporar nuevos medicamentos al sistema sanitario
- La estrategia estatal de salud mental suspende en financiación
- Los copagos disparan los costes por medicamentos en Estados Unidos
- Terapias génicas y también clásicas quedan fuera del alcance de muchas personas con hemofilia
- Pandemias mundiales requieren un marco legal igualmente global
- Confundir lo sanitario con lo social impide coordinar mejor el modelo asistencial
- “El mayor desafío es que la innovación llegue de manera equitativa a todas las CCAA”
- La profesión médica española se pone a la vanguardia deontológica de Europa
- Aún es posible salvar una sanidad deprimida, fragmentada y en ascuas
- La impresión 3D aspira a producir grandes series cortas de prótesis médicas
- El cáncer no parece ser una prioridad país para España
- One Health: Visiones múltiples desde Europa para ayudar a una misma Salud
- Tork apuesta por la IA para ayudar a mejorar la higiene de manos del personal sanitario y de residencias
- El metabolismo tumoral propicia nuevos tratamientos contra el cáncer
- España dispondrá en breve de un catálogo de biomarcadores para el cáncer
- Europa quiere órganos en chips para revolucionar la innovación terapéutica
- La atención oncológica en España, tan lejos como cerca de Europa
- No sólo la precariedad laboral lesiona el liderazgo clínico de los médicos
- La bioimpresión 3D se prepara para dar vida a nuevos órganos humanos
- Europa quiere volver a ser líder en ensayos clínicos
- "Estamos para defender, velar y cuidar de la salud de las mujeres"
- Faltan en los hospitales consultas monográficas de enfermedades de transmisión sexual
- Más medicamentos huérfanos y mejores diagnósticos moleculares alivian el peso de las enfermedades raras
- Linfocitos de tumor infiltrantes, fusógenos y fábricas de citoquinas marcan rutas en terapia celular
- El desarrollo de las naciones va ligado a su abordaje de las enfermedades raras
- El 88% de la población está a favor de que sus informes médicos sean compartidos entre los profesionales
- Las sociedades científicas buscan un punto de inflexión en cáncer
- La genética avisa de riesgos en cáncer, infarto, Alzheimer y patología mental
- Es un reto que los biomarcadores exploratorios lleguen a ser funcionales y validados
- Vuelta a la mortalidad por Covid-19
- Proyectos locales de regeneración tisular pugnan por obtener su viabilidad financiera
- Los ensayos digitales convierten a pacientes y compañías en partners
- Los ensayos digitales convierten a pacientes y compañías en partners
- La caída de patentes anuncia un menor consumo farmacéutico para los próximos años
- Apenas existe un centenar de nanomedicamentos en el mundo
- La Farmacia Hospitalaria apoya la humanización basada en tecnología y personalización
- Administraciones e industrias de tecnología sanitaria buscan mejores dinámicas de compra
- Rechazo desde la sanidad privada a la gestión directa excluyente para los hospitales
- Rechazo desde la sanidad privada a la gestión directa excluyente para los hospitales
- Estados Unidos aprueba su biosimilar número 40
- Cartílago y músculo, entidades más propicias para la regeneración de tejidos
- Laboratorios del mundo trabajan por un planeta más sano, justo y con mejor acceso a las terapias
- La evidencia clínica tomada de la vida real propicia nuevas indicaciones para las terapias
- Apenas el 20 por ciento de los IPT incluye evaluación económica sobre las nuevas terapias
- Reino Unido analiza el delicado papel a jugar por las salas virtuales hospitalarias
- Radiómica y PET son el nuevo desafío para las metástasis cerebrales
- Digitalizar ensayos clínicos favorece la participación de pacientes
- Más muertes por suicidio y sin plan estatal de prevención
- La singularidades de los pacientes conduce a ensayos clínicos más precisos
- Coartar la libertad y la competitividad terapéutica frustra la innovación en medicina
- A mayor novedad de los medicamentos, mayor esperanza de vida en cáncer
- Falta diligencia en Europa para conocer mejor y frenar la Dermatitis Atópica
- La profesión médica redobla ilusión aunque sin cerrar los ojos a la realidad
- “Seguimos trabajando para que nuestro cerebro enferme lo menos posible y lo más tarde posible”
- “Los nuevos tratamientos permiten creer en la curación de las enfermedades neurológicas en un futuro próximo”
- Falta de personal y altos costes anticipan una ola de trastornos ingobernable en salud mental
- Detectar co-mutaciones en cáncer de pulmón plantea dilemas clínicos no resueltos
- Nueva presidencia y apoyo psicológico acuden en auxilio de los estudiantes de Medicina
- Sólo la digitalización aliviará la disparada epidemia de fibrilación auricular, insuficiencia cardíaca y muerte súbita
- El exocerebro invita a comprender la relación entre cerebros, conductas y patologías mentales
- Reino Unido avanza en la seguridad para el paciente mediante monitorización remota
- Médicos, laboratorios y pacientes reclaman más transparencia y mayor rapidez en los IPTs para Oncología
- Oncología, salud mental, raras y neonatología rural, premiadas por la profesión médica
- Decisiones clínicas más fundadas en cáncer de pulmón, mediante Inteligencia Artificial
- Investigación y pérdida de patentes modulan un mercado farmacéutico europeo en la encrucijada
- Han aparecido nuevos FÁRMACOS que permiten avanzar en el tratamiento de la INSUFICIENCIA CARDÍACA
- “Estamos obsesionados con la calidad, y para ello estamos convencidos de que hay que medir”
- “Es preciso que los servicios de cardiología estén dotados de suficientes profesionales”
- La agilización de visados de fármacos redunda en ventajas para médicos y pacientes
- El 68 por ciento de las terapias que están al llegar es de base biológica
- Inmunoterapia y radioterapia aún no riman demasiado bien en cáncer
- La inmunoterapa traza nuevas vías para bloquear el escape inmunológico de los tumores
- La salud digital se enfrenta a desafíos dignos de todo su potencial
- Europa busca su propia fábrica de células estandarizadas y aptas para futuras terapias avanzadas
- China toma ventaja en la investigación de terapias CAR-T
- Los tumores de piel ensombrecerán las cifras del cáncer en España
- La monitorización remota en insuficiencia cardiaca consigue buenos resultados en Reino Unido
- El grafeno se prepara para ser el material "milagro" de la medicina del siglo XXI
- El sistema de precios de referencia causa la pérdida de medicamentos valiosos y anuncia desabastecimientos
- Europa quiere más ciencia médica abierta para el continente
- Ciencia, marketing, alianzas y logística contribuyen al éxito de las terapias génicas
- La enseñanza de la medicina se salvará con educación médica o no se salvará
- Cómo controlar mejor la diabetes, la importancia de la adherencia al tratamiento
- La salud de la piel, otro daño colateral de la pandemia
- Europa responde con parsimonia a las urgentes demandas de los pacientes con enfermedades raras
- La pandemia, el punto de inflexión que marcó una nueva era en la ingeniería hospitalaria española
- Levantar hospitales desde el suelo es más rápido y funcional que remodelar los antiguos
- España mejora en acceso CAR-T y potencia la evolución del paciente trasplantado de médula
- Ayudas millonarias desde Europa para innovar en cáncer, neurodegeneración y área cardiovascular
- Canadá se confirma como modelo de armonización sanitaria y sociosanitaria para España
- Dosis discontinuas o desiguales con protonterapia rompen mitos en cáncer
- Todavía no se secuencian las muestras de viruela del mono en España
- Cae la percepción de buena salud entre los jóvenes de 15 a 29 años
- 1 de cada 10 plazas de pediatría no están cubiertas en España
- Startups, hospitales y compañías de alían para encontrar soluciones tan inspiradas como factibles
- “Hay déficit de profesionales y plazas de pediatría cubiertas por otros médicos no pediatras”
- Las vacantes MIR sólo son un aviso más del grave deterioro sanitario en marcha
- “Aún no se han recuperado los niveles previos a la pandemia, lo que ha supuesto un aumento importante en las listas de espera”
- La prevención sigue siendo clave en una especialidad como Urología
- Especialistas refrendan el uso de anticoagulantes orales directos frente a eventos trombóticos atípicos
- La sanidad en 2025: más transversal, digitalizada y con el paciente en el centro
- Modelos anatómicos en 3D cada vez más perfectos hacen posible la cirugía digital realmente prometedora
- Europa no garantiza una salud cardiovascular plena y homogénea
- Preocupa el abandono terapéutico debido al precio de los medicamentos en Estados Unidos
- Los medicamentos apuntan a una tercera dimensión con la impresión 3D
- La dermatología ante los retos del siglo XXI
- La ingeniería hospitalaria ha de conseguir que toda la asistencia sea más eficiente
- “Atención Primaria tiene un papel fundamental en la prevención del cáncer cutáneo”
- “Cada vez sabemos más sobre el melanoma y hay mutaciones concretas frente a las que podemos actuar”
- Siguen las pesquisas mundiales para encontrar al culpable de las hepatitis infantiles
- “En España no hay una asistencia igualitaria en todos los territorios”
- Ganar tiempo al tiempo fue la base del éxito de las vacunas Covid
- La Cardiología se encamina hacia algunas de sus últimas fronteras
- La industria farmacéutica europea quiere recuperar terreno cedido a Estados Unidos y China
- La FDA alerta sobre el peligro de leer mal los test de cribado prenatal
- Las parálisis cerebrales reclaman un nuevo sistema sanitario basado en la cronidad
- La Oncología mira a Málaga para saber todo lo que puede esperar de la Inteligencia Artificial
- Los hospitales se acercan al gran desafío de una nueva interoperabilidad
- Hace falta una vacuna más potente para la malaria
- Mejoras en la atención y cuidado de la Diabetes
- Equidad en la prevención, diagnóstico y tratamiento del cáncer
- Oncología, Neurología y Covid multiplicaron los lanzamientos de nuevos fármacos en 2021
- El primer libro blanco de la adherencia pondrá de relieve un problema que ya es reconocido
- “La medicina de precisión es dar el tratamiento adecuado, en el momento adecuado y al paciente adecuado”
- El Decálogo de la Rehabilitación: la importancia de incrementar los recursos y mejorar los procesos de rehabilitación
- Rehabilitación, indispensable y de cobertura universal
- “La rehabilitación en Covid busca la causa de la fatiga y mialgias para un mejor tratamiento”
- La imposibilidad de hacer registros hospitalarios de pacientes evidencia la falta de integración sanitaria
- Ya es posible diagnosticar 50 enfermedades genéticas con un solo test en apenas días
- La versatilidad de la Inteligencia Artificial aspira a cubrir todas las necesidades hospitalarias
- La anatomía patológica extrema sus precauciones al saltar de la biopsia a la pantalla digital
- La Radioterapia Guiada por Superficie (SGRT) se abre camino en España
- La Unión Europea cambia este año su política de medicamentos huérfanos
- La toxina botulínica refrenda su eficacia ante la salivación excesiva por Parkinson
- Los oncólogos buscan apoyos para evitar que muera una persona por cáncer cada 5 minutos
- Viagra podría mejorar la supervivencia en tumores de pulmón y colon
- La bioimpresión criogénica apunta a la generación artificial de estructuras musculares humanas
- “Las investigaciones pasan por el rejuvenecimiento ovárico y el diagnóstico genético preimplantacional”
- Estamos elaborando una revisión exhaustiva de la evidencia científica sobre la influencia del calentamiento global en la enfermedad alérgica
- Cuatro profesiones sanitarias se unen para identificar a los pacientes con Covid persistente
- Horizonte incierto tras dos años de pandemia
- Mitos y realidades de la vacunación: los bulos que rodean las vacunas
- Hay algo que es fundamental: de está, o salimos todos o no salimos ninguno
- Tiempo en Rango en el control de la diabetes, todo lo que hay que saber
- Rezum es la técnica para reducir la próstata que menos afecta a la eyaculación
- Prosigue el goteo de números rojos en Urología
- Se buscan nuevos mecanismos moleculares de la fisiopatología para identificar nuevas dianas terapéuticas para la HAP
- Queremos subrayar la magnitud del problema sanitario que las enfermedades respiratorias representan en nuestro país
- Diagnosticar las enfermedades minoritarias pulmonares de forma veraz, segura y rápida es primordial para la calidad de vida de los pacientes
- Los estudios se enfocan en la mejora de la caracterización por fenoendotipos del asma grave
- El Hospital Vall d´Hebron, emblema de la cirugía robótica
- CARDIOPATCH, tecnología de vanguardia para la reparación del infarto de miocardio
- Resistencia antimicrobiana, la otra `pandemia latente´ que amenaza a la salud pública
- Esperanzadores avances de la terapia CAR-T contra el cáncer
- Dieta y terapia preparatorias mejoran la salud digestiva en trasplantados por mieloma múltiple
- El Centro Internacional de Neurociencias, un nuevo espacio de investigación multidisciplinar sobre el cerebro y sus patologías
- Hidradenitis: Demandamos investigación, accesibilidad e información
- Bypass urgente a la innovación para el mercado cardiovascular
- "Donde más se está investigando es sobre el manejo adecuado de las formas clínicas graves y complejas del melanoma"
- Aragón medical city
- Seguridad del proceso farmacoterapéutico y la contribución del farmacéutico hospitalario