La mayoría de los hematólogos, concretamente un 83%, tiene interés en el uso de la Terapia Génica en personas con hemofilia, según los datos recogidos en una encuesta elaborada por la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), con el apoyo de CSL Behring como aliado estratégico, con motivo de la reciente aprobación de esta práctica para hemofilia A y B por la Agencia Europea del Medicamento. Según este detallado sondeo entre 53 hematólogos de 51 centros de España y Portugal, el 68,2% expresa el deseo de convertirse en Centros infusores de terapia génica, y que en el caso de no poder ser Centro infusor (CSUR) remitirían a sus pacientes a otro centro para llevar a cabo la infusión.

Este estudio, se ha elaborado con el objetivo de conocer las necesidades y recursos disponibles para abordar la Terapia Génica en Hemofilia que eleva los niveles de factor VIII en la hemofilia A y del factor IX en la hemofilia B.

Los hematólogos contemplan la atención del paciente con hemofilia candidato a terapia génica mediante un equipo multidisciplinar y la colaboración entre centros especializados en coagulopatías y hospitales con menos experiencia en hemofilia. Este enfoque organizativo contribuirá a mejorar la selección de personas con hemofilia candidatas para la Terapia Génica, así como la gestión del proceso y el seguimiento a largo plazo de la persona que se ha sometido a la terapia génica.

Para la SETH, este enfoque colaborador entre Centros con diferente experiencia en la atención de las personas con hemofilia "facilitará la monitorización de laboratorio y cubrirá las expectativas de las personas con hemofilia que se sometan a un proceso de Terapia Génica en España y Portugal".

Para realizar la encuesta se han incluido un total de 22 preguntas relativas al procedimiento, a los recursos materiales y personales de los Centros que atienden personas con hemofilia, y a las necesidades actualmente no cubiertas para la Terapia Génica de la hemofilia. Un total de siete aspectos como: el interés del centro sobre la Terapia Génica, las características del centro para implementar terapias avanzadas y celulares y para implementar Terapia Génica en hemofilia, la posibilidad del centro de asesorar y debatir con el paciente sobre sus expectativas de la Terapia Génica, la monitorización de laboratorio a largo plazo, la educación sanitaria sobre Terapia Génica y la disponibilidad de consentimiento informado para el procedimiento.

Según estos datos, destacan que "el 11,4% de los Centros cuenta con la acreditación como CSUR en Coagulopatías Congénitas, y el 18,2% ha participado como Centro Infusor en ensayos de Terapia Génica". No obstante, según las declaraciones del presidente de la SETH, el Dr. Joan Carles Reverter, "el 72,7% de los servicios de Hematología encuestados tienen experiencia en terapias avanzadas distintas a la terapia génica utilizada en pacientes con hemofilia."

Atención Hemofilia

En cuanto a la atención de las personas con hemofilia "el 68,2% de los hematólogos cuentan con una unidad multidisciplinaria, y únicamente dos hospitales carecen de la capacidad de atender de forma continuada a personas con hemofilia las 24 horas, los siete días de la semana".

En el ámbito del asesoramiento psicológico relacionado con las personas candidatas a terapia génica, el 68,9% De los Centros está en disposición de ofrecer asesoramiento, aunque solo el 56,8% dispone de documentos escritos para recoger la voluntad de quienes se someten a Terapia Génica.

En cuanto al seguimiento de las personas con hemofilia que se someten a un proceso de terapia génica, el Dr. Jose Manuel Calvo, Jefe del Laboratorio de Hematología del Hospital Universitario Miguel Servet. de Zaragoza, subraya que el 61,4% de los Hospitales que han respondido a la encuesta tiene laboratorio disponible de forma continua las 24 horas del día, los 7 días de la semana, y el 54,5% de los Centros tienen el Laboratorio de Hematología acreditado según un sistema de calidad de excelencia. Respecto a la monitorización de las personas con hemofilia después de recibir la terapia génica, el 97,7% dispone para hacerlo mediante diagnóstico de imagen con fibroscan o ecografía hepática, según lo destacado por el Dr. Reverter.

En materia de formación del personal sanitario de los Centros, el Dr. Calvo señala que 35 centros tienen programas de formación para su personal en Guías de Práctica Clínica, mientras que únicamente tres hospitales no disponen del documento de consentimiento informado del procedimiento.

Para el presidente de la SETH "hemos avanzado significativamente en el tratamiento de personas con hemofilia, incorporando terapias innovadoras que no solo son más eficaces, sino que también mejoran su calidad de vida. No obstante, aún nos enfrentamos ante desafíos considerables, especialmente en la gestión de terapias avanzadas como la terapia génica para la hemofilia A y B."

En este contexto, el Dr. Reverter enfatiza la importancia de establecer una toma de decisiones compartida entre el hematólogo y la persona con hemofilia que se someterá a la terapia génica. Además, señala que "comprender las estructuras y recursos disponibles en los servicios de Hematología para implementar la Terapia Génica en hemofilia será crucial para su abordaje y tratamiento", concluyó.