La miastenia gravis generalizada (MGg), a pesar de ser considerada como una patología poco frecuente, se trata de una enfermedad neuromuscular rara que genera un fuerte impacto en los afectados, por sus características: debilitante, crónica y autoinmune que provoca debilidad muscular y pérdida de la función muscular. La MGg puede aparecer a cualquier edad, pero es más frecuente en mujeres menores de 40 años y hombres mayores de 60 años.

En España, afecta a unas 15.000 personas, de los cuales un 20% no logran un control de sus síntomas o son intolerantes al tratamiento convencional, lo que condiciona, en gran medida, su calidad de vida. Y es que un mal control de la MGg provoca más hospitalizaciones, un mayor número de necesidad de recurrir a los servicios de urgencias, e, incluso, más ingresos en la UCI.

En este contexto, la compañía farmacéutica AstraZeneca junto a Alexion, su grupo de enfermedades raras, ha anunciado este miércoles, a través de su director médico para España y Portugal, Carlos Macedo, la comercialización de Ultomiris^® (ravulizumab) como tratamiento para pacientes adultos afectados por miastenia gravis generalizada (MGg).

En la presentación de esta innovación terapéutica para la MGg ante los medios de comunicación, Macedo estuvo acompañado de los Dres. Carlos Casasnovas, neurólogo del Hospital Universitario de Bellvitge de Barcelona, y Francisco Rodríguez de Rivera, especialista del Servicio de Neurología del Hospital Universitario La Paz de Madrid y coordinador del Grupo de estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología (SEN).

Como explicó Carlos Macedo, Ultomiris^® (ravulizumab) ha sido incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) por el Ministerio de Sanidad como un novedoso tratamiento para pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (MGg) y con anticuerpos positivos frente a receptores de acetilcolina (AchR) de forma complementaria al tratamiento convencional. "La decisión de Sanidad se ha basado en la aprobación de la Comisión Europea y en los resultados del ensayo CHAMPION-MG de fase III", tal como expuso.

Mecanismo de acción

Ravulizumab es el primer yúnico inhibidor de C5 de acción prolongada, que proporciona una inhibición inmediata, completa y sostenida del complemento. El medicamento actúa inhibiendo la proteína C5 de la cascada terminal del complemento, una parte del sistema inmune del organismo. Cuando se activa de forma incontrolada, la cascada del complemento responde en exceso, lo que lleva al organismo a atacar sus propias células sanas. Ravulizumab se administra por vía intravenosa cada ocho semanas en pacientes adultos, tras una dosis de carga.

"Nuestro legado de innovación en enfermedades raras se basa en haber sido los primeros en traducir la biología compleja del sistema del complemento en medicamentos transformadores, como en el caso de Ultomiris^® (ravulizumab)", señaló el director de Alexion. Asimismo, expresó su satisfacción porque este tratamiento supone "nuestra entrada en el área de Neurología, afirmando así nuestro compromiso de seguir expandiéndonos para ofrecer a los pacientes con enfermedades raras neurológicas nuevos tratamientos transformadores".

En la misma línea, el Dr. Francisco Rodríguez de Rivera explicó que "Ravulizumab presenta un inicio rápido de acción que se mantiene a largo plazo y una dosificación predecible, una vez cada 8 semanas. La llegada de este tratamiento a España supone una nueva opción terapéutica para la MGg que nos permitirá tratar de manera eficaz y fiable a un amplio espectro de pacientes que a día de hoy, a pesar de su tratamiento de base, no consiguen control".

En definitiva, como indicó, por su parte, el Dr. Carlos Casasnovas "disponer de esta nueva opción terapéutica es una opción que puede contribuir a transformar el curso de la enfermedad y la vida de las personas que conviven con esta patología en la que el sistema inmune del paciente ataca la unión entre el nervio y el músculo voluntario, impidiendo que el paciente pueda mover las extremidades y sienta una pérdida de fuerza". "Es por ello que la aparición de nuevos fármacos que puedan ayudar a controlar terapéuticamente a ese 20% de pacientes para los que los tratamientos clásicos no cubren todas sus necesidades, suponen un enorme paso adelante respecto a la estrategia terapéutica de la MGg", concluyó este neurólogo.