Amgen (NASDAQ:AMGN) ha presentado nuevos datos del ensayo clínico N-MOmentum del medicamento para la neuromielitis óptica de Amgen, que ofrecen información clínicamente relevante sobre la presencia periférica de biomarcadores inflamatorios asociados al trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) y refuerzan el efecto de esta terapia en la reducción de los brotes relacionados con la enfermedad. Estos y otros datos, incluyendo los resultados a largo plazo del tratamiento con el tratamiento de Amgen, se presentaron esta semana durante la reunión anual del Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple (ECTRIMS 2023) en Milán (Italia). Se trata de la primera y única terapia dirigida a reducir las células B CD19+ aprobada en Estados Unidos y Europa para el tratamiento del TENMO en adultos seropositivos para la inmunoglobulina G anti-acuaporina-4 (AQP4-IgG+).

El TENMO es una enfermedad autoinmune crónica caracterizada por brotes agudos recurrentes que pueden causar daños neurológicos irreversibles y una discapacidad progresiva. La investigación ha demostrado, cada vez más, que el seguimiento de biomarcadores medibles en la sangre puede proporcionar información clínicamente útil sobre la actividad de la enfermedad en un paciente y sobre el abordaje terapéutico. Este trabajo se basa en las citocinas, pequeñas proteínas de señalización asociadas a la inflamación en todo el cuerpo. Aunque se sabe que los niveles de citocinas son elevados en diversas enfermedades reumatológicas, pocos estudios han relacionado este importante biomarcador específicamente con el TENMO. 

Este análisis del estudio N-MOmentum (NCT02200770) evaluó la relación entre los niveles de citocinas y la actividad de la enfermedad en el TENMO mediante la evaluación de los marcadores proteicos de los participantes del grupo tratado y del grupo placebo (n=211) al inicio y después del tratamiento utilizando paneles de inmunoensayos y biomarcadores y correlacionando estos niveles con los criterios de valoración clínicos a lo largo del estudio. El análisis halló niveles significativamente elevados en 18 de las 92 proteínas medidas al inicio del estudio, en particular en la proteína IL-17a, que se encontró elevada en aproximadamente un 60% de los participantes, junto con las proteínas IL-6, IFN-y y CXCL10, que se encontraron elevadas en alrededor del 20% de los participantes. Es importante destacar que, independientemente de los niveles basales de citocinas, la incidencia en cuanto al número de brotes disminuyó entre los participantes que recibieron este tratamiento a lo largo del estudio. 

"Los niveles periféricos de citoquinas proporcionan información importante sobre las reacciones inflamatorias en el cuerpo. El seguimiento de los cambios en los niveles de citoquinas, específicamente para las personas con TENMO, muestra una utilidad clínica potencial para comprender la patoinmunología de la enfermedad ", señala Bruce Cree, M.D., Ph.D., MAS, autor del estudio y profesor de neurología clínica en el Instituto Weill de Neurociencias de la Universidad de California en San Francisco. "Estos datos demuestran que el tratamiento para el tratamiento para la neuromielitis óptica de Amgen es eficaz en la reducción de los ataques incapacitantes de TENMO, independientemente de lo inflamatorio que pueda ser el perfil de citocinas basal de un individuo, y subrayan la eficacia del fármaco".

Resultados a largo plazo asociados con este tratamiento

Los nuevos hallazgos del ensayo clínico N-MOmentum presentados en ECTRIMS refuerzan el impacto duradero de esta terapia para las personas con TENMO. Utilizando los datos del periodo de extensión a largo plazo del ensayo, este análisis comparó la eficacia del fármaco de Amgen (n=208) con los datos históricos de estudios publicados sobre el TENMO en relación a los resultados con terapias inmunosupresoras como la azatioprina (AZA/IST, n=132) y el placebo (PBO, n=106). El análisis halló que este medicamento logró prolongar significativamente el tiempo transcurrido hasta la incidencia de un brote del TENMO en comparación con los datos informados sobre la AZA/IST y el placebo (IR: 0,29 y 0,15, respectivamente). Además, el tratamiento con esta terapia proporcionó un beneficio de supervivencia libre de brotes a largo plazo en comparación con el plazo relativo informado con AZA/IST y con el PBO (77% para los participantes tratados con el fármaco frente a un 36% para la AZA/IST y un 12% para el PBO a los 4 años). Cabe destacar que el tiempo transcurrido hasta la incidencia de un brote para el grupo PBO en el periodo controlado aleatorizado del ensayo fue similar al del grupo histórico (IR=1,15), lo que valida aún más el uso de conjuntos de datos históricos para este tipo de análisis. 

"Estos datos contribuyen a la evidencia del impacto de este tratamiento para los pacientes con TENMO, como lo demuestran las mejoras significativas en el tiempo hasta la incidencia de un ataque y la supervivencia libre de ataques", afirma Kristina Patterson, directora de Asuntos Médicos en Neuroinmunología de Amgen. "Con unos resultados continuados a largo plazo que refuerzan un perfil clínico favorable, estos datos continúan respaldando su capacidad para controlar los efectos de esta difícil enfermedad y prevenir el riesgo de futuros ataques que podrían conducir a una discapacidad irreversible".