El producto OC-1 de la biotecnológica española OneChain Immunotherapeutics (OCI) ha recibido la designación de Medicamento Huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda (ALL). Esta designación, concedida a fármacos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos, brindará a la compañía una serie de beneficios como créditos fiscales, exención de ciertas tasas regulatorias, exclusividad de mercado y asesoramiento durante el desarrollo clínico.

"La designación de Medicamento Huérfano es un reconocimiento significativo que subraya la urgencia y la necesidad de tratamientos innovadores para esta patología", señala la Dra. Wilmar Castillo, directora de Operaciones Clínicas de la compañía. "Este es un paso crucial en nuestro camino para brindar esperanza a los pacientes que no cuentan con otras opciones terapéuticas", añade.

La leucemia linfoblástica aguda es un tipo de cáncer hematológico caracterizado por la producción excesiva de linfocitos inmaduros, que invaden la sangre, la médula ósea y los tejidos linfáticos, con la capacidad de propagarse a otras partes del cuerpo en pocos meses. Este cáncer, agresivo y poco común, representa menos de la mitad del 1% de todos los cánceres en Estados Unidos, y puede clasificarse en varios subtipos, cada uno con prevalencias aún menores, dependiendo de factores como el tipo de linfocito afectado y el estadio de desarrollo celular. La terapia de OCI está enfocada en uno de estos subtipos.

"La realidad es que nuestro producto va dirigido a una diana muy concreta, el antígeno CD1a, que se expresa casi exclusivamente en las células tumorales de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical", explica la Dra. Castillo. "Para estos pacientes, la primera línea de tratamiento suele ser efectiva, pero el pronóstico para aquellos que no responden a las terapias existentes es muy desfavorable".

Este reconocimiento a OC-1 se suma a la designación que ya recibió por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2021, ambas otorgadas en base a sólidos datos preclínicos que respaldan la eficacia y seguridad del tratamiento. "La concesión de estas designaciones refleja la confianza y el potencial que ven las agencias reguladoras en nuestro producto. Es una muestra de la robustez de nuestros datos y del valor que OC-1 puede aportar en la lucha contra esta patología", afirma.

La compañía inició el ensayo clínico CARxALL en enero de 2023 para evaluar la seguridad y eficacia del producto en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T cortical sin alternativa terapéutica. Como apunta la Dra. Castillo, "estos logros son un testimonio del avance de la compañía y del potencial de su enfoque para tratar neoplasias malignas", concluye Castillo.