Grupo Menarini ("Menarini"), una compañía farmacéutica y de diagnóstico internacional líder, y Stemline Therapeutics Inc. ("Stemline"), una filial propiedad de Grupo Menarini, han anunciado que la Comisión Europea ha aprobado ORSERDU^® (elacestrant) en monoterapia, indicado para el tratamiento de mujeres posmenopáusicas y varones con cáncer de mama metastásico (CMm) o localmente avanzado con receptor de estrógenos (RE) positivo y HER2 negativo, con una mutación activadora en ESR1 que presentan progresión de la enfermedad después de recibir al menos una línea de terapia endocrina incluyendo un inhibidor de CDK 4/6.

La aprobación de la Comisión Europea se produce tras la opinión favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), otorgada en julio de 2023. Con esta aprobación, ORSERDU es la primera y única terapia específicamente indicada para el tratamiento de tumores RE+, HER2- con mutaciones en ESR1. Las mutaciones en ESR1 son mutaciones adquiridas que se desarrollan debido a la exposición a una terapia endocrina, y se observan en hasta el 40% de los pacientes con CMm RE+, HER2-. Se sabe que las mutaciones en ESR1 generan resistencia al tratamiento endocrino estándar y, hasta ahora, los tumores con estas mutaciones han sido más difíciles de tratar.

"Hace tiempo que se sabe que los pacientes que viven con cáncer de mama metastásico necesitan opciones eficaces y tolerables que tratan la enfermedad permitiéndoles a su vez centrarse en aquello que les importa", afirmó Elcin Barker Ergun, consejera delegada de Grupo Menarini. "Estamos muy orgullosos de poder ofrecer un nuevo tratamiento eficaz para el cáncer de mama, basado en la administración de un comprimido en una sola toma diaria; y este avance representa la primera innovación en la terapia endocrina en casi dos décadas. También estamos muy agradecidos por el apoyo de los investigadores oncólogos y todos los pacientes que han participado en los estudios clínicos y han hecho que este logro sea posible".

"Con un número significativo de pacientes con RE+, HER2- que acaban desarrollando mutaciones en ESR1 en algún momento de la evolución de su cáncer metastásico, es importante analizar la posible presencia de ESR1 cada vez que se produce la progresión de la enfermedad en un paciente con CMm, con el fin de comprender qué factor exacerba el cáncer de mama. La aprobación recibida en el día de hoy nos ofrece la primera opción de tratamiento que actúa directamente sobre las propias mutaciones que hacen que este tipo de cáncer de mama sea más difícil de tratar, y ofrece esperanza a nuestros pacientes y sus familias", dijo el Dr. Giuseppe Curigliano, profesor de Oncología Médica en la Universidad de Milán y jefe de la División de Desarrollo Farmacológico Temprano del Instituto Europeo de Oncología, IRCCS, Italia.

La aprobación de ORSERDU está respaldada por los datos procedentes del ensayo de fase 3 EMERALD, que demostró una supervivencia libre de progresión (SLP) estadísticamente significativa con elacestrant frente al tratamiento de referencia (TdR), que se define como la elección del investigador de una monoterapia endocrina autorizada. Los criterios principales de valoración del estudio fueron SLP en la población global de pacientes y en sujetos con mutaciones en ESR1. En el grupo de pacientes con tumores que presentan mutaciones en ESR1, elacestrant logró una mediana de la SLP de 3,8 meses comparado con los 1,9 meses con el TdR, y redujo el riesgo de progresión o muerte un 45% (SLP HR = 0,55; IC del 95%: 0,39-0,77) frente al TdR.

Un análisis por subgrupos post hoc de los resultados de SLP de EMERALD, presentados en el Simposio sobre cáncer de mama de San Antonio (SABCS) 2022, demostró que la duración de un tratamiento previo con iCDK4/6 se asociaba positivamente a una mayor SLP con elacestrant pero no con el TdR. En pacientes con mutaciones en ESR1 tratados con iCDK4/6 durante ≥ 12 meses antes de la aleatorización en EMERALD, elacestrant logró una mediana de la SLP de 8,6 meses frente a los 1,9 meses con el TdR, con una reducción del riesgo de progresión o muerte del 59% (HR = 0,41; IC del 95%: 0,26-0,63).

Los datos de seguridad fueron coherentes con los resultados notificados con anterioridad. Las reacciones adversas que aparecieron con más frecuencia (≥ 10%) con la administración de ORSERDU fueron náuseas, aumento de los triglicéridos, incremento del colesterol, vómitos, fatiga, dispepsia, diarrea, disminución del calcio, dolor de espalda, aumento de creatinina, artralgia, reducción del sodio, estreñimiento, cefalea, sofocos, dolor abdominal, anemia, disminución del potasio y aumento de alanina aminotransferasa. A continuación, se proporciona información importante de seguridad de ORSERDU.