Este lunes, se celebró la jornada de reflexión ¿Cómo va a afectar a los medicamentos huérfanos la Estrategia Farmacéutica Europea? en el Ilustre Colegio Oficial de Médicos de Madrid.

Borja Smith, director general de BioInnova Consulting, señaló la estrategia farmacéutica europea puede suponer un antes y un después en el ámbito de las terapias innovadoras. "La excelencia como objetivo, la visión global como premisa y la colaboración como valor"; fueron las bases que citó de la jornada.

Iván Silva, Southern Cluster Payer Value & Patient Access Director & Country Manager Spain de Kyowa Kirin, confió en que esta jornada servirá como mejorar al acceso de los pacientes a la innovación. Destacó que el colectivo de las personas con enfermedades raras y sus familias tienen derecho a la visibilidad. Lanzó un mensaje de compromiso con la innovación. Eva Rapado Catalá, directora de Acceso Regional en Pfizer España, hizo hincapié en que el borrador de la estrategia farmacéutica europea es la primera actualización que se tiene en dos décadas. Se mostró a favor de un entorno que permita y fomente a innovación, puesto que Europa ha cedido terreno en dicho ámbito en estas dos últimas décadas. Lamentó que el nuevo sistema pretende bajar de ocho a seis años la patente, con excepciones. El período medio es de 629 días en España de obtener un nuevo fármaco. "Si se contemplan las necesidades que tenemos cada país, la estrategia europea supondría una oportunidad", pronunció. José Luis Moreno, VP & General Manager Italy, Spain and Portugal, de Ultragenyx Pharmaceutical, apuntó que van a áreas donde no hay ningún tratamiento. Sostuvo que todos sus medicamentos son para enfermedades raras y ultra-raras y por eso tienen interés en ver cómo va a afectar la estrategia europea a las enfermedades raras. Pidió facilitar el acceso a los medicamentos, porque es "frustrante" tener medicamentos desarrollados y que éstos no lleguen al mercado.

Carlos Martín, vocal asesor de la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia, en el Ministerio de Sanidad, consideró que la estrategia pretende entender el medicamento en su ciclo completo. Los medicamentos para enfermedades raras tienen ciertas incertidumbres y se debe tener en cuenta eso, a la hora de su aprobación.

La ponencia principal corrió a cargo de Rubén Moreno, exsecretario general de Sanidad y Consumo, del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad. La pregunta que se planteó tras el atentado del 11S fue cuánto vale una vida. "La respuesta es una cifra", dijo. Expuso la fórmula que se utilizó para pagar las indemnizaciones, que variaron entre 300.000 euros y los 14 millones de euros. "En Sanidad, no tenemos este dilema, y tenemos que buscar una solución equitativa para esos 30 millones de europeos, tres millones de españoles, con enfermedades raras", manifestó. Hizo referencia al reglamento 141 de medicamentos huérfanos que se aprobó en el año 2000. Se ha pasado de ocho a 230 medicamentos huérfanos en estas dos décadas. "La Comisión está relativamente satisfecha con el número de nuevas moléculas que se van descubriendo" puntualizó. La demora de llegada de los medicamentos huérfanos a España puede llegar a los 27 meses. Alegó que nuestro país debe estar a la cabeza de la UE. Entre los pares, "no estamos entre los mejores". Hay un cambio en el marco jurídico, simplificando los órganos, por ejemplo, desaparece el Comité de Medicamentos Huérfanos, con la estrategia farmacéutica europea. Se potencia la responsabilidad de informar del apoyo financiero público. Otro cambio es en la protección de las patentes que se reduce de ocho a seis años. Se pueden recuperar dos años si se suministra de manera continua durante dos años a todos los estados miembro. Con los medicamentos huérfanos, se reduce de diez a nueve años, y se puede recuperar si hay una alta necesidad médica no satisfecha. Se define ese concepto.

Opinó que "la UE pretende reforzar la competitividad", porque éste es un gran tablero donde compiten más actores. El tocar los incentivos a la baja, porque se cree que hay una "sobrecompensación", valoró, puede afectar a los medicamentos huérfanos. En el acceso, "nosotros tenemos nuestros deberes". La UE quita incentivos y los devuelve para que los medicamentos lleguen a todos los países. A su juicio, la estrategia ha generado "incertidumbre" en la industria financiera. La desincentivación puede llevarnos a un desplazamiento de la innovación. Por eso, "se repite una y otra vez por todos lo actores que el acceso, la sostenibilidad y la innovación tienen que tener un marco equilibrado".

Hubo una mesa de debate, moderada por Justo Moreno, director del Área de Salud de BioInnova Consulting. Para Carlos Martín, hacía falta una estrategia. "Se deja entrever cómo vamos a medir la eficacia y efectividad de los medicamentos. Nos dice por dónde tenemos que ir, el camino lo ha marcado. Lo que hay que hacer es apretar para que esto se lleve a cabo", sopesó. La idea es generar un ámbito de evaluación y acceso de estos medicamentos. Ahora, hay que operativizarlo.

Antonio Blázquez Pérez, jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), insistió en que el paquete legislativo es "reactivo", que "no es revolucionario". Pensó que el problema de acceso está vinculado al tema de precio. Argumentó que se ponen herramientas que luego pueden ser complemenntadas. Rubén Moreno matizó que la UE quiere resolver los problemas que se tienen a nivel europeo, y que ésta vea por el acceso a los 27 estados miembro. Allí se recordó que cada medicamento huérfano y cada enfermedad rara es "un mundo".

Las nuevas estrategias que haya manejar en la financiación, como el pago basado en la incertidumbre, trabajan en los precios dinámicos, unidos a la eficiencia y eficacia. Si la parte regulatoria hace una definición completa, habrá que unirse a ella.

En palabras de Antonio Blázquez, es "factible" reducir los tiempos de comercialización de los medicamentos huérfanos. Para ellos, las agencias nacionales han de ser capaces de gestionar las tasas que se marquen. Hay ya cierto estrés en la evaluación de los medicamentos en estos momentos. Carlos Martín subrayo que a la AEMPS la caerá una sobrecarga, por lo que será difícil cumplir los plazos, porque se tendrá que hacer una evaluación de precios de manera simultánea.

En una segunda mesa; Beatriz Perales, secretaria y vocal de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), indicó que representa a una organización cuyos miembros son sobre todo pequeñas y medianas empresas, por lo que es importante el manejo de la incertidumbre y un marco regulatorio definido. "Es importante que este paquete farmacéutico europeo deje todo bien definido. No creemos que apoye ni incentive ahora mismo la innovación farmacéutica de una manera clara", criticó. Dentro de la regulación del período de la protección, es critico dejar bien definido lo que es una alta necesidad médica no satisfecha. Hay que tener en cuenta los recursos de las pequeñas compañías farmacéuticas a la hora de establecerse en los diferentes países.

María-Luz Couce, jefe de Servicio de Neonatología y directora de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas del Complexo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela, pensó que el objetivo de esta estrategia es bueno, "si persigue el mejor la salud de la población con nuevas terapias". Eso sí, "tiene muchas lagunas que hay que solventar, hay que mejorar la investigación y la innovación, y para ello no veos que haya más incentivos, sino al revés". Los investigadores quieren contribuir con su granito de arena y, si no se incentiva, Europa irá a menos en vez de ir a más.

Carolina Rodríguez Gay, jefa de Área de Información y Atención al Paciente de la Dirección General de Humanización y Atención al Paciente de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, razonó que hay que definir muy bien los objetivos. "Lo prioritario es la innovación para un paciente con una enfermedad rara", admitió. Es básica para ello la colaboración público-privada y "habría que valorar, quizá, los incentivos".

Daniel de Vicente, vocal de la junta directiva de FEDER, opinó que hay que tener mucho cuidado en las definiciones para "no dejar a nadie fuera" en lo que a necesidades no cubiertas se refiere. Lo que más preocupa a los pacientes es el tema de acceso, y los incentivos para ello se quedan "cortos". La estrategia tiene que ayudar "a legislar a nivel nacional". En el caso de las enfermedades raras, todo lo que sea un retraso de la innovación conlleva un deterioro grave de la salud y calidad de vida de los pacientes.