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Avances en el tratamiento del pseudoxantoma elástico con un medicamento de uso común

El pseudoxantoma elástico es una enfermedad rara y hereditaria que en España sufren unas 1000 personas, más mujeres que hombres, y afecta principalmente a la piel, los vasos sanguíneos y las fibras elásticas presentes en diversos órganos.

19/07/2023

Un grupo de investigadores del Hospital Universitario Virgen de la Victoria y del grupo de investigación Arteriosclerosis, Prevención Vascular, Metabolismo y Enfermedades Neurológicas del Ibima Plataforma Bionand, en colaboración con la Asociación Española de Enfermos por Pseudoxantoma Elástico, han hecho público un estudio que ofrece resultados esperanzadores en pacientes con ...

Un grupo de investigadores del Hospital Universitario Virgen de la Victoria y del grupo de investigación Arteriosclerosis, Prevención Vascular, Metabolismo y Enfermedades Neurológicas del Ibima Plataforma Bionand, en colaboración con la Asociación Española de Enfermos por Pseudoxantoma Elástico, han hecho público un estudio que ofrece resultados esperanzadores en pacientes con pseudoexantoma elástico utilizando un medicamento de uso común.

El pseudoxantoma elástico es una enfermedad rara y hereditaria que en España sufren unas 1000 personas, más mujeres que hombres, y afecta principalmente a la piel, los vasos sanguíneos y las fibras elásticas presentes en diversos órganos.

Esta condición se caracteriza por una acumulación anormal de calcio en los tejidos, lo que provoca la formación de depósitos amarillentos en la piel, afectar la visión, los vasos sanguíneos y al sistema cardiovascular. Estas afecciones son provocadas por la disminución de una sustancia llamada pirofosfato inorgánico, ha indicado la Junta en un comunicado.

El estudio, que ha sido liderado por el grupo cuyo investigador responsable es Pedro Valdivielso, ha sido publicado en la prestigiosa revista ´International Journal of Molecular Sciences´, y evalúa el uso del lansoprazol, un fármaco común conocido por su uso en el tratamiento de afecciones estomacales.

La investigación se basó en un ensayo clínico en el que administraron 30 mg/día de lansoprazol a pacientes con pseudoxantoma elástico durante ocho semanas y comparado frente a placebo. Los resultados fueron prometedores.

El estudio, que incluyó a 20 pacientes, reveló que el lansoprazol aumentó significativamente los niveles de pirofosfato inorgánico en plasma de los pacientes, lo que podría traducirse en un impacto positivo en los tejidos y órganos afectados por esta enfermedad, y por tanto en la salud de los pacientes. Este hallazgo tiene el potencial de marcar un hito importante en el tratamiento de la pseudoxantoma elástico.

Si bien se necesita realizar más investigación con un mayor número de participantes y en diferentes centros médicos, estos resultados iniciales son alentadores y abren nuevas posibilidades para mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Juan Luis Carrillo, investigador del estudio ha señalado que "los resultados de nuestro estudio abren una puerta hacia la obtención de un tratamiento dirigido a corregir las alteraciones patogénicas básicas de esta enfermedad. Estos resultados deberán ser refrendados por nuevos estudios con un mayor número de pacientes en los que no solo se evalúe la respuesta en los niveles de pirofosfato inorgánico sino también los resultados clínicos".

A su vez, Pedro Valdivielso ha explicado que "encontrar medicamentos comunes para tratar enfermedades raras es de vital importancia. La investigación y desarrollo de tratamientos específicos resultan difíciles y costosos. Por ello, la búsqueda de medicamentos comunes capaces de tratar múltiples enfermedades, incluyendo las raras, es la mejor opción, proporcionando opciones de tratamiento accesibles y acelerando la llegada de terapias efectivas. Nuestro grupo está totalmente comprometido en la lucha de las enfermedades raras".

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