Aspaveli^®, disponible en España para el tratamiento de la HPN

El fármaco está indicado para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y su financiación en España es efectiva desde el 1 de mayo de 2023.

04/05/2023

Juan Carlos Vallejo, Jefe de Servicio de Hematología en el Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela, afirma que "en los últimos años han aparecido nuevos agentes terapéuticos capaces de actuar a nivel proximal de la cascada del complemento, bloqueando así eficazmente ambos tipos de hemólisis, suponiendo una mejora de ...

Juan Carlos Vallejo, Jefe de Servicio de Hematología en el Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela, afirma que "en los últimos años han aparecido nuevos agentes terapéuticos capaces de actuar a nivel proximal de la cascada del complemento, bloqueando así eficazmente ambos tipos de hemólisis, suponiendo una mejora de la calidad de vida desde los puntos de vista físico, emocional y social. En este contexto, la aprobación de (Pegcetacoplán), el primer fármaco que actúa a nivel proximal (C3) y que se auto-administra vía subcutánea por el paciente, es una extraordinaria noticia en el manejo de los pacientes con HPN".

Sobi Iberia, compañía biotecnológica internacional dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para las personas que viven con patologías poco frecuentes, anuncia que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Ministerio de Sanidad ha aprobado el precio reembolso en España para Aspaveli® (pegcetacoplán). La decisión es efectiva desde el 1 de mayo de 2023.

El fármaco, aprobado por la EMA en 2021 como medicamento huérfano, está indicado para el tratamiento de adultos con HPN con anemia después del tratamiento con un inhibidor de C5 durante al menos tres meses. Su indicación está basada en los resultados del estudio comparativo de fase 3, PEGASUS, que evaluó la eficacia y seguridad de este medicamento en comparación con eculizumab. En dicho estudio, pegcetacoplán demostró superioridad frente a eculizumab en el aumento de los niveles de hemoglobina. Los resultados se publicaron en la revista The New England Journal of Medicine en marzo de 2021.

La HPN es una enfermedad adquirida, es decir, no se nace con ella, no se puede heredar y no es contagiosa. En la HPN, las células sanguíneas no expresan un gen llamado PIG-A. La ausencia de este gen impide que ciertas proteínas protectoras se fijen en la superficie de las células sanguíneas, lo que hace que sean más susceptibles al ataque por una parte del sistema inmunitario, llamado sistema del complemento. La HPN es una enfermedad ultrarrara, con una prevalencia de 7 casos por millón de habitantes.