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Consiguen mejorar la hemofilia B mediante una terapia génica más segura

Prescinde tanto del uso de nucleasas como de promotores, eliminado el riesgo de oncogénesis y de otras alteraciones potencialmente patogénicas.

Investigadores de la Universidad de Stanford han diseñado una nueva modalidad de terapia génica mediante la cual ha sido posible recuperar la coagulación en ratones con hemofilia B. El innovativo sistema, publicado en la revista Nature, se basa en dirigir el gen del factor IX humano sin promotor al locus ...

Investigadores de la Universidad de Stanford han diseñado una nueva modalidad de terapia génica mediante la cual ha sido posible recuperar la coagulación en ratones con hemofilia B. El innovativo sistema, publicado en la revista Nature, se basa en dirigir el gen del factor IX humano sin promotor al locus de la albúmina en el hígado de ratones deficientes en factor IX, con unas modificaciones en el vector que permiten que el gen fusionado a nivel de ADN y ARN produzca dos proteínas separadas. De este modo, la expresión del factor IX queda ligada a la robusta expresión hepática de la albúmina sin crear disrupción alguna en la expresión de ésta. Los investigadores comprobaron que, aunque la inserción tiene lugar en tan sólo el 1% de los hepatocitos, la expresión del factor IX es altamente eficiente, proviniendo exclusivamente del lugar de integración deseado. Los niveles de factor IX en plasma alcanzaron niveles de hasta el 20% de lo normal, obteniéndose tiempos de coagulación normales en animales originalmente deficientes en este factor.

Esta metodología ofrece una alternativa a la técnica de edición genómica CRISPR/Cas9, en la que el vector es también portador del gen de la nucleasa Cas9 y de su promotor. Usado en humanos, Cas9 podría cortar el ADN en lugares inesperados, produciendo una seria disrupción o incluso induciendo la muerte celular. Por otro lado, el promotor de Cas9 podría afectar de manera adversa la expresión de genes cercanos, dando lugar a cáncer u otras enfermedades.

Los autores confían en que la nueva técnica facilite la aplicación de la terapia génica en humanos. 

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