La terapia con linfocitos CART prolonga de forma significativa la supervivencia libre de progresión en comparación con las terapias estándar en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario que habían recibido entre 2 y 4 líneas de tratamiento previo. Se ha demostrado en un ensayo clínico firmado por la Clínica Universidad de Navarra, desarrollado en hospitales de todo el mundo y que ha sido publicado en New England Journal of Medicine, una de las revistas de mayor impacto en Medicina.

"Aunque la terapia CART con el medicamento ide-cel está aprobada en pacientes con mieloma en fase avanzada, este estudio es el primero que observa su eficacia en personas que han sufrido una recaída después de haberse tratado con, al menos, dos terapias anteriores", explica la Dra. Paula Rodríguez, especialista del Área de Cáncer Hematológico del Cancer Center Clínica Universidad de Navarra y primera firmante del ensayo. El proyecto, promovido por Bristol Myers Squibb, ha contado con la participación de casi 20 centros nacionales e internacionales de 13 países diferentes, siendo la Clínica Universidad de Navarra el que más pacientes ha reclutado.

El objetivo del proyecto es comparar la eficacia del medicamento ide-cel (terapia CART dirigida frente a BCMA) frente a distintos tratamientos convencionales para el mieloma. "Para ello, los pacientes se han aleatorizado entre las dos ramas de tratamiento, la terapia CAR o el tratamiento estándar, con la ventaja de que los pacientes asignados a la rama control podrían recibir la terapia CART en el momento de la progresión", explica la especialista, "lo que aporta un mayor grado de evidencia científica al resultado". La mediana de supervivencia libre de progresión observada con la terapia CART supera los trece meses, mientras que la observada con el tratamiento convencional es inferior a cuatro meses.

Estos resultados "respaldan el papel de la terapia CART en pacientes con mieloma en recaída que han recibido, al menos, dos terapias previas. En ese estado de la enfermedad las opciones terapéuticas son limitadas y subóptimas, por tanto, a la luz de los resultados de este trabajo, la terapia CART podría mejorar considerablemente la situación de estos pacientes", concluye la Dra. Rodríguez Otero.

Tratarse el mieloma con las terapias más avanzadas

El mieloma múltiple es el tercer tumor hematológico en frecuencia, ya que representa el 1% de todas las neoplasias y el 10% de las neoplasias hematológicas. Se trata de un cáncer de las células plasmáticas, situadas en la médula ósea, cuyo rol es crucial en el sistema inmunitario. "A pesar de los importantes avances en el tratamiento, la mayoría de los enfermos recaen y terminan siendo resistentes a los fármacos más importantes disponibles hasta la fecha", señala la Dra. Rodríguez Otero.

En esta situación son necesarios nuevos tratamientos con mecanismos de acción distintos, como es la terapia con células CAR T. Esta terapia consiste en la modificación genética en el laboratorio de los linfocitos T (una de las principales células del sistema inmune), de manera que se refuerce su capacidad de reconocer y destruir a las células tumorales. "Se trata de una terapia que está demostrando un efecto muy beneficioso para tratar tumores hematológicos en nuestros pacientes", añade el Dr. Felipe Prósper, director del Área de Terapia Celular de la Clínica Universidad de Navarra.