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La terapia génica avanza hacia la supresión del dolor neuropático

En primates no humanos revierte la patología de forma duradera, sin efectos adversos neurológicos.

Un equipo internacional de investigadores ha desarrollado un vector adenoasociado para la entrega de genes que sintetizan y liberan el neurotransmisor inhibidor GABA. Dirigido a neuronas nociceptivas del cuerno dorsal, las cuales exhiben de forma natural un fenotipo excitador, la terapia revierte este último, asignando a estas células el perfil ...

Un equipo internacional de investigadores ha desarrollado un vector adenoasociado para la entrega de genes que sintetizan y liberan el neurotransmisor inhibidor GABA. Dirigido a neuronas nociceptivas del cuerno dorsal, las cuales exhiben de forma natural un fenotipo excitador, la terapia revierte este último, asignando a estas células el perfil fisiológico propio de las neuronas inhibidoras. En ratones con lesión en el nervio ciático un único tratamiento revirtió el dolor neuropático de forma progresiva y completa, en un efecto que persistió durante al menos 10 semanas. En el examen de la potencial toxicidad en ratones, cerdos y primates no humanos, no fueron observados efectos adversos, tales como sedación, debilidad motora o pérdida de la sensibilidad normal.

Martin Marsala, científico de la Universidad de California en San Diego y director del estudio, afirma que las neuronas excitadoras espinales tienen un papel clave en el procesamiento y la transmisión del dolor al cerebro. A pesar de que tradicionalmente ha sido posible localizar con elevada precisión el origen del dolor neuropático, hasta ahora los esfuerzos dirigidos a modificar el comportamiento de los segmentos espinales afectados no habían dado fruto. Este sería el primer estudio en el que se consigue reprogramar exógenamente a estas neuronas nociceptivas, convirtiéndolas en inhibidoras. El análisis de expresión del vector in situ demostró que los transgenes que transporta son activados exclusivamente en el área lesionada, lo que junto a su seguridad podría contribuir a su avance clínico.

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