En el Día Internacional del Cáncer Infantil, 15 de febrero, y desde la premisa de que la investigación salva vidas, la Unidad CRIS de Investigación y Terapias Avanzadas del Hospital La Paz, ha actualizado datos sobre terapia celular y cáncer infantil. Con la presentación del Proyecto Mateo, la Fundación CRIS contra el cáncer ha querido demostrar a la sociedad que, con los apoyos necesarios, es posible vencer a algunas de las leucemias más esquivas. Razón por la que la unidad da soporte a los investigadores que trabajan para conseguir tratamientos innovadores que administrar a pacientes pediátricos que no responden a terapias convencionales o cuando entran en recaída. Como ocurría con la Leucemia Mielomonocítica Juvenil (LMMJ),

CRIS contra el cáncer creo la Unidad CRIS de Investigación y Terapias Avanzadas en octubre de 2018, y ya supone un equipo multidisciplinar de referencia internacional formado por médicos, investigadores, genetistas, bioinformáticos y otros especialistas que ya han tratado a 663 pacientes hasta el presente.

El doctor Juan José Ríos, director médico del Hospital Universitario La Paz, señaló que este tipo de instituciones son faro de innovación y colaboración público-privada para poder dar respuesta a patologías poco frecuentes que quedan lejos del alcance de los desarrollos comerciales.

Dr Juan José Ríos (Izda.)

Por ello, Ríos consideró vital impulsar la investigación traslacional para que los hallazgos del laboratorio lleguen de manera casi inmediata a pie de cama del paciente. En ese sentido, el director médico se felicitó porque avancen terapias tan complejas como las CAR-T y que, a la vez, demuestran ser capaces de lograr beneficios a corto plazo para pacientes adultos y pediátricos.

Marta Cardona

Seguidamente, Marta Cardona, directora de Cris contra el Cáncer, situó como objetivo máximo alcanzable conseguir el umbral cero para la mortalidad infantil por neoplasias. Una misión que, a su juicio, debe movilizar a toda la sociedad para sumar todos los recursos posibles para que los investigadores tengan medios con los que encontrar nuevos mecanismos terapéuticos. De cara, aseguró, a abrir juntos nuevas puertas a la esperanza para los más pequeños que tuvieron la mala suerte de desarrollar tumores al principio de su existencia.

Dr Antonio Pérez Martínez

El doctor Antonio Pérez Martínez, jefe del servicio de hemato-oncología pediátrica del Hospital La Paz y director de la unidad Cris, evocó la figura de Santiago Ramón y Cajal cuando dejó dicho para la posteridad de la ciencia que la vía para curar las enfermedades está siempre en la investigación.

Consideró que es positivo que las leucemias agudas, como los tumores hematológicos más frecuentes en niños, se acerquen al 85% de curaciones, una vez que se puede atacar de forma directa al blasto leucémico. Gracias a un cambio revolucionario aplicable también a enfermedades infecciosas y otras familias de enfermedades que se estudian en la actualidad.

No obstante, también observó que todavía hay un 1% de las leucemias infantiles especialmente esquivas y sin mayor opción hasta ahora después del trasplante de médula.

Recordó en ese momento Pérez Martínez cuando llegó Mateo a su consulta el 17 de junio de 2013, al ser su primer paciente a su llegada al hospital con un duro diagnóstico de LMMJ, después de muchas pruebas. Sin embargo, y en virtud de las nuevas terapias, el especialista celebró que Mateo siga hoy con nosotros con muy buena salud y mucho desenfado.

En línea con la filosofía del doctor Sidney Farber, investigador pionero del Hospital pediátrico de Boston (Massachussets), Pérez Martínez también aseguró que salvar la vida a 15 ó 20 niños para los que no hay tratamiento en el mundo es algo que siempre merece la pena. Con el ejemplo de la LMMJ, que afecta uno de cada millón de niños en el país, con el resultado de 10 a 20 casos anuales en España.

Con la reforma del Hospital La Paz, hoy en marcha, el investigador aseguró que la octava planta que alberga la unidad Cris va a ser un potente foco de prevención y nuevos tratamientos para el cáncer infantil.

Sobre la leucemia objeto de estudio, Pérez Martínez estimó que es abordable tras la selección de 6 genes oncogénicos sobre los que actuar, sobre un total superior a los 50.000 genes. De forma que el trabajo que desarrollan el doctor Jordi Minguillón, como investigador post doctoral, y la doctora Isabel Mirones en la sala blanca allanan el camino para lograr un fármaco huérfano (ODD) como el NKG2D-CAR T, mediante fabricación in house dentro del propio hospital. Todo ello, a pesar de que solo se beneficiarán de esta terapia de 15 a 20 niños en España. Algo que, según sus palabras, ya estaría justificado aunque sólo hubiera un paciente en todo el planeta.

Dra Isabel Mirones

La parte más emotiva fue escuchar al padre de la niña Sofía, quien agradeció con toda el alma a la planta octava del hospital, la fundación y el equipo asistencial haber conseguido que su maravillosa hija siga sonriendo, cuando hace apenas un año su pronóstico era muy oscuro.

Por su parte, el padre de Mateo agradeció al doctor Pérez haber logrado que su hijo siga adelante a sus espléndidos 8 años. Momento en el que el niño también dio unas enormes gracias a su médico por haberle salvado la vida y pidió a todos los presentes y ciudadanos en general que ayuden al doctor Pérez Martínez a seguir derrotando al cáncer. Una tarea que el propio especialista consideró fruto del trabajo logrado gracias a un gran equipo y el apoyo de la fundación.

Actualmente, el Proyecto Mateo-CRIS contra El Cáncer busca una nueva diana terapéutica y el desarrollo de un medicamento CART específico en la propia Unidad CRIS. En este ensayo participarán 10 niños que padecen LMMJ.

Dr Jordi Minguillón

Por su parte, el doctor Minguillón dejó dicho que desarrollar CAR-T cierra el círculo que existe entre la investigación preclínica que valida las CAR y la clínica que permite aplicar el tratamiento al paciente. Algo factible en la unidad Cris después de la donación del equipo CliniMACS Prodigy.