Investigadores de la Universidad de California han desarrollado un vector adenoasociado portador de los genes de sinapsina y caveolina-1, con el que ha sido posible prevenir la pérdida de las capacidades cognitivas en un modelo animal de Alzheimer. Aplicada bilateralmente en el hipocampo, la terapia evitó el deterioro de los rafts de membrana, estructuras que actúan como andamios moleculares que posibilitan la formación de sinapsis y son imprescindibles en la plasticidad neuronal. El tratamiento también preservó la arborización dendrítica hipocampal, la ultraestructura sináptica y los niveles de mielina en los axones. Brian Head, director del estudio, afirma que los rafts de membrana son uno de los principales microdominios afectados por la toxicidad de la proteína beta-amiloide.

Estas estructuras albergan elevadas cantidades de receptores de las neurotrofinas, los cuales facilitan la supervivencia y crecimiento neuronales. Estudios previos ya habían establecido que los niveles de la caveolina-1 y de los complejos de señalización a ella asociados disminuyen en las neuronas que degeneran, no sólo en el Alzheimer sino también en la esclerosis lateral amiotrófica y en algunos tipos de encefalopatía. Además, animales transgénicos con los genes utilizados en el actual estudio mostraron resistencia al traumatismo cerebral. En su conjunto, la evidencia sugiere que esta terapia puede ser eficaz tanto en el Alzheimer como en la neurodegeneración de causa desconocida.