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Nueva terapia génica para corregir las enfermedades monogénicas

No depende de mecanismos de recombinación homóloga y restablece la secuencia correcta del gen, independientemente del número de mutaciones patológicas.

Investigadores de la Universidad Estatal de Pennsylvania han dado un paso más en la mejora de la terapia génica, desarrollando una variante que, con un único diseño, puede corregir diversas mutaciones en la ...

Investigadores de la Universidad Estatal de Pennsylvania han dado un paso más en la mejora de la terapia génica, desarrollando una variante que, con un único diseño, puede corregir diversas mutaciones en la región codificante de un gen dado. Además, a diferencia de las técnicas clásicas, su eficacia no depende de los mecanismos de recombinación homóloga que operan exclusivamente durante la fase mitótica de la división celular.

Denominada CRBR (Co-opting Regulation Bypass Repair), la nueva técnica utiliza los mecanismos celulares de recombinación no homóloga para insertar secuencias codificantes y terminadoras de la transcripción o traducción en la proximidad de la mutación en el gen relevante. Esta secuencia sigue bajo el control del promotor, por lo que el patrón de expresión génica no se ve afectado.

La estrategia CRBR ha sido validada en un modelo de síndrome de Wolcott-Rallison, enfermedad caracterizada por diabetes neonatal causada por mutaciones o grandes deleciones en el gen PERK.

Douglas Cavener, director del estudio, afirma que CRBR aventaja a técnicas como CRISPR/Cas9 en que puede ser aplicada en tejidos adultos, en los que la tasa de replicación celular es baja. Además, al ser independiente de los mecanismos de reparación del ADN basados en recombinación homóloga, no requiere un nuevo diseño para cada mutación asociada a la enfermedad. Cavener concluye que la CRBR puede ser particularmente útil en enfermedades raras con alteraciones en un único gen.

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