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Hematología y Hemoterapia   

La terapia génica ofrece promesa en la anemia de Fanconi

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Un ensayo liderado por investigadores españoles demuestra que las células madre corregidas del defecto genético se injertaron y expandieron progresivamente en la médula ósea de los cuatro pacientes tratados, gracias a su crecimiento preferente frente a las no corregidas.

La prestigiosa revista Nature Medicine publica los primeros resultados de un ensayo clínico de terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi en el que se demuestra por primera vez la formación de células de la sangre de estos pacientes a partir de sus propias células madre a las que se ha corregido previamente su defecto genético. Este ensayo clínico ha sido realizado por miembros de un novedoso programa de investigación, EUROFANCOLEN, coordinados por el Dr. Juan Bueren, investigador del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y el
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