La terapia génica ofrece promesa en la anemia de Fanconi


09-09-2019
Un ensayo liderado por investigadores españoles demuestra que las células madre corregidas del defecto genético se injertaron y expandieron progresivamente en la médula ósea de los cuatro pacientes tratados, gracias a su crecimiento preferente frente a las no corregidas.
 
La prestigiosa revista Nature Medicine publica los primeros resultados de un ensayo clínico de terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi en el que se demuestra por primera vez la formación de células de la sangre de estos pacientes a partir de sus propias células madre a las que ...