Un estudio clínico aporta esperanza para la atrofia muscular espinal
La atrofia muscular espinal (AME) es la causa genética principal de muerte en niños. Los tratamientos actuales requieren la inyección directa en la médula espinela pero, Pip6a-PMO puede inyectarse directamente en la vena, un método más simple y seguro.
La AME se da cuando existe una falta genética de la neurona motora superviviente 1 (SMN1). Afecta tanto a los fetos como a los niños. Esta carencia provoca que haya falta de proteína SMN y así, degeneración neuronal motora y debilidad muscular. Sin embargo, las personas tenemos un gen casi ... + leer más
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