"Se espera que las terapias avanzadas continúen desempeñando un papel crucial en la medicina"

La terapia génica es un enfoque terapéutico que implica la introducción, modificación o corrección de material genético en las células de un individuo para tratar o prevenir enfermedades. Rodrigo Sánchez-Bayona , secretario científico de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) y especialista en Oncología Médica del Hospital Universitario 12 de Octubre , explica que se introduce material genético en las células del paciente con el objetivo de corregir o reemplazar genes defectuosos, proporcionar funciones que faltan o regular la expresión génica de manera específica. Para ello, aclara, puede utilizarse material genético del propio paciente (terapia autóloga) o de un donante (terapia alógena).

Expone que la terapia celular conlleva la administración de células vivas al paciente con el propósito de tratar o mejorar una enfermedad. Se emplean células, ya sea del propio paciente (autólogas) o de un donante (alógenas), que se han modificado, cultivado o seleccionado para desempeñar una función terapéutica específica en el cuerpo. Destaca que " incluye terapias con células madre, células T modificadas genéticamente y otras células especializadas ".

Por su parte, la ingeniería de tejidos se centra en la creación y el diseño de tejidos y órganos artificiales para su implantación en el cuerpo con el fin de restaurar la función perdida o dañada. Implica la combinación de células, andamios tridimensionales y factores de crecimiento para construir tejidos funcionales en el laboratorio que puedan ser implantados en el paciente. De nuevo, las células pueden ser obtenidas del propio paciente (autólogas) o de donantes (alógenas).

Sánchez-Bayona sostiene que, " en general, estas terapias avanzadas son formas de tratamiento que van más allá de los enfoques tradicionales , aprovechando la genética, las células y la ingeniería de tejidos para abordar enfermedades de manera más específica y personalizada ". La elección entre terapia autóloga o alógena depende de diversos factores, como la naturaleza de la enfermedad y las características individuales del paciente.

Un crecimiento significativo

¿Dónde estamos hoy en día y hacia dónde vamos en el campo de las terapias avanzadas? Responde que " las terapias avanzadas han experimentado un crecimiento significativo y han demostrado un gran potencial en el tratamiento de diversas enfermedades ". Puntualiza que " las terapias avanzadas han mostrado éxito particularmente en el tratamiento de enfermedades raras y genéticas ". La terapia génica ha tenido avances notables en el tratamiento de trastornos como la hemofilia, la distrofia muscular y la atrofia muscular espinal. La terapia celular, especialmente las terapias con células CAR-T (células T con receptor de antígeno quimérico), ha demostrado eficacia en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer, como la leucemia linfoblástica aguda y el linfoma. En ingeniería de tejidos, se han logrado avances en la creación de tejidos y órganos artificiales. Aunque la aplicación clínica a gran escala aún puede estar en desarrollo, " los investigadores han logrado progresos significativos en la creación de tejidos como piel, cartílago y órganos en miniatura en el laboratorio ".

Asimismo, " se ha observado un cambio hacia enfoques terapéuticos más personalizados, donde las terapias avanzadas se diseñan específicamente para las características genéticas y biológicas de cada paciente ". Su veredicto es que " esto aumenta la probabilidad de éxito y reduce los posibles efectos secundarios ".

Hacia el futuro, " se espera que las terapias avanzadas continúen desempeñando un papel crucial en la medicina ". Es decir; que se apliquen a un espectro más amplio de enfermedades, incluyendo enfermedades neurodegenerativas, cardiovasculares y otras afecciones crónicas. Se está trabajando en la optimización de la seguridad y eficacia de estas terapias, abordando desafíos como la respuesta inmunitaria, la duración de los efectos terapéuticos y la prevención de posibles efectos secundarios. Los principales desafíos relacionados son el acceso a estas terapias y la gestión de costes, ya que algunos de estos tratamientos pueden ser muy costosos.

No hay que olvidar que " la oncología ha sido una de las áreas de la medicina donde las terapias avanzadas han tenido un impacto significativo ". Las terapias con células CAR-T han continuado avanzando en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer hematológico, como la leucemia linfoblástica aguda y el linfoma no Hodgkin. Nuevos productos CAR-T han sido aprobados y se están investigando para otras indicaciones y tipos de cáncer. Se han desarrollado terapias génicas para el tratamiento de cánceres específicos. Estas terapias implican la introducción de genes específicos en las células cancerosas para inducir la muerte celular programada o modular la respuesta inmunitaria. La investigación en este campo se centra en mejorar la selectividad y eficacia de la terapia génica para el cáncer. Sánchez-Bayona recalca que " la inmunoterapia ha seguido siendo un área activa de investigación ". Incluye la administración de inhibidores de puntos de control inmunológico, terapias de células inmunitarias modificadas y vacunas contra el cáncer. Se están explorando nuevas combinaciones de inmunoterapias y enfoques para mejorar la respuesta inmunitaria contra las células cancerosas.

Así, una de las claves en investigación se centra en la identificación de biomarcadores que puedan predecir la respuesta al tratamiento. Puntualiza que esto facilitaría la selección de terapias más personalizadas y efectivas para pacientes específicos.

¿En qué enfermedades?

Le preguntamos a qué enfermedades que, hasta el momento, carecían de tratamiento están dando respuestas las terapias avanzadas. Comenta que la distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética que afecta a los músculos. Subraya que se han explorado terapias génicas para abordar la mutación genética responsable de esta enfermedad, con el objetivo de mejorar la función muscular y la calidad de vida de los pacientes. Otro ejemplo es la atrofia muscular espinal, un trastorno neurodegenerativo que afecta a las neuronas motoras. La terapia génica y otros enfoques de terapia celular se están utilizando para abordar las deficiencias genéticas que causan esta enfermedad, con el potencial de mejorar la función muscular y prolongar la vida de los pacientes.

La hemofilia, un trastorno de la coagulación de la sangre, ha sido objeto de investigación en terapias génicas. Se buscan enfoques que permitan la producción de factores de coagulación ausentes o deficientes para reducir o prevenir las hemorragias en pacientes con hemofilia. La terapia génica también se ha aplicado en la investigación de otros trastornos hematológicos como la anemia de células falciformes, una enfermedad genética que afecta la forma de los glóbulos rojos. El objetivo es corregir la mutación genética que lleva a la producción de glóbulos rojos anormales.

En el ámbito oncológico, algunas terapias avanzadas, como las terapias con células CAR-T, según apunta, han mostrado eficacia en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer hematológico, como la leucemia linfoblástica aguda y el linfoma no Hodgkin.

Por último, Sánchez-Bayona sostiene que la ordenación de la producción y administración de tratamientos de terapias avanzadas en el cáncer implica " una cuidadosa planificación y coordinación de múltiples aspectos, desde la fabricación de los productos hasta la entrega y administración a los pacientes ". Aquí hay algunos puntos clave que se deben considerar en el análisis de este proceso: " La ordenación de la producción y administración de terapias avanzadas en el cáncer implica una cuidadosa coordinación entre diversas partes interesadas para garantizar la seguridad, eficacia y accesibilidad de estos tratamientos innovadores. La colaboración y la planificación estratégica son fundamentales para superar los desafíos inherentes a la complejidad de estos enfoques terapéuticos avanzados ".

En este sentido, las terapias avanzadas a menudo involucran procesos de fabricación complejos y altamente especializados. La producción de productos como las terapias génicas o las células CAR-T requiere " instalaciones y equipos específicos, así como personal capacitado ". La logística y la cadena de suministro son " críticas ". La entrega segura y oportuna de productos a los centros de tratamiento y hospitales es esencial para garantizar que los pacientes reciban sus terapias según lo planeado. La producción y administración de terapias avanzadas están sujetas a regulaciones estrictas. De esta manera, " asegurar el cumplimiento normativo es esencial para obtener las aprobaciones necesarias y garantizar la seguridad de los pacientes ".

También hay que considerar que algunas terapias avanzadas requieren " condiciones de almacenamiento específicas, ya sea en términos de temperatura o de otros factores ". La infraestructura de almacenamiento debe ser capaz de mantener las condiciones necesarias para garantizar la viabilidad del producto. Por supuesto, " no debemos olvidar que el personal sanitario que administrará estas terapias debe recibir una formación adecuada debido a la complejidad y a veces a la especificidad del procedimiento ". Esto es crucial para garantizar la seguridad y eficacia de la administración.

Además de todo lo anterior, " garantizar un acceso equitativo a estas terapias es un desafío importante ". La disponibilidad geográfica, los costos y otros factores pueden influir en la accesibilidad de los pacientes a estos tratamientos. Por último, " la colaboración entre diversas disciplinas, incluyendo la industria, los profesionales de la salud, los reguladores y los investigadores, es esencial para abordar los desafíos y avanzar en la implementación exitosa de terapias avanzadas ".

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