Desarrollan un principio activo para la distrofia muscular de Duchenne
Administrado sistémicamente, restituye la función de la distrofina en dos modelos murinos de la enfermedad.
Los oligonucleótidos antisentido (AONs) ofrecen oportunidades terapéuticas para muchas enfermedades genéticas, gracias a su capacidad de restablecer la secuencia genómica correcta en los exones dañados. A pesar de que ya están en marcha los primeros ensayos con AONs, éstos siguen presentando importantes limitaciones derivadas de una pobre captación en el ... + leer más
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