Optimismo ante un nuevo tratamiento para la distrofia muscular rara LGMD D2 con edición génica

La distrofia muscular LGMD D2 es una enfermedad ultrarrara que afecta sobre todo a población española.

Investigadores del IIS La Fe de Valencia y el Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER) han conseguido corregir con tecnología de edición génica CRISPR-Cas9 la mutación del gen causante de la distrofia muscular LGMD D2 en células de pacientes afectados por este trastorno, también conocido como ... + leer más


Artículos relacionados


Cada año, 1 de cada 5.000 niños nace con Distrofia Muscular de Duchenne

Actualmente no existe cura para esta enfermedad y la edad media de su diagnóstico se sitúa entre los 3 y los 5 años. + leer más

La cicatrización fibrótica es el principal obstáculo en la regeneración muscular

Un estudio demuestra cómo las alteraciones del músculo distrófico reducen la motilidad y capacidad restauradora de los progenitores musculares. + leer más

Primer paso hacia el desarrollo de terapias celulares libres de vectores virales 

Un estudio demuestra el potencial de esta innovadora estrategia en un modelo de distrofia muscular de Duchenne. + leer más

Hallan un gen fundamental para la reparación muscular

Cuando se produce una lesión, los músculos suelen repararse a sí mismos. Sin embargo, en lesiones graves y enfermedades musculares genéticas, el músculo no puede satisfacer las demandas de regeneración de nuevos tejidos. + leer más

Sobi lanza una campaña para sensibilizar sobre la HPN

Sobi lanza una nueva campaña sobre la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna con el objetivo de dar visibilidad y concienciar a la población sobre esta enfermedad ultrarrara. + leer más

Los antagonistas del calcio, claves para revertir la debilidad muscular de la distrofia miotónica

Los bloqueantes de los canales de calcio pueden revertir estos síntomas en modelos animales de la enfermedad. + leer más