Uno de cada cuatro ensayos clínicos nacionales se dirige hacia las enfermedades raras

Se autorizaron 233 ensayos en el ámbito de las patologías minoritarias, alcanzando un máximo histórico tras crecer un 3% respecto a 2021 + leer más

Ensayos clínicos, motor de cambio para la sanidad del hoy y del mañana

Estos estudios permiten avanzar a la medicina y dar respuesta a necesidades médicas no cubiertas. + leer más

Avances en el tratamiento del pseudoxantoma elástico con un medicamento de uso común

El pseudoxantoma elástico es una enfermedad rara y hereditaria que en España sufren unas 1000 personas, más mujeres que hombres, y afecta principalmente a la piel, los vasos sanguíneos y las fibras elásticas presentes en diversos órganos. + leer más

EHA 2023 acogerá los grandes avances de AstraZeneca en el campo de las enfermedades hematológicas raras y malignas

Los datos de acalabrutinib reforzarán su papel como opción de tratamiento para leucemia linfocítica crónica (LLC) y linfoma de células del manto (LCM). + leer más

Avances del estudio de fase 3 BALANCE en la enfermedad de Fabry

Datos del primer ensayo clínico aleatorizado, doble-ciego, con control activo y head to head de terapias de sustitución enzimática (TRE) en enfermedad de Fabry publicados en el Journal of Medical Genetics. + leer más

Un nuevo horizonte terapéutico para los pacientes con miastenia gravis se abre con Ultomiris^®

AstraZeneca junto a Alexion, su grupo de enfermedades raras, ha anunciado la inclusión en la prestación farmacéutica del SNS de una innovadora solución para miastenia gravis generalizada, Ultomiris^® (ravulizumab). Ello supone la entrada de Alexion en el área de Neurología y permite ofrecer nuevos tratamientos transformadores a los pacientes con enfermedades raras neurológicas. + leer más