Nueva opción terapéutica para la porfiria hepática aguda con la llegada de givosiran
Givosiran es el primer tratamiento etiológico que ha reducido los episodios agudos y el dolor crónico y ha mejorado la calidad de vida de los pacientes con Porfiria Hepática Aguda (PHA).
El innovador tratamiento basado en la ARNi (ARN de interferencia) de Alnylam Pharmaceuticals, Givosiran, se administra mediante una inyección subcutánea mensual, y va dirigida al ácido aminolevulínico sintasa 1 (ALAS1) para el tratamiento de la porfiria hepática aguda en adultos y adolescentes. "La aprobación de givosiran, fármaco que emplea ARNi como ... + leer más
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