Se ha conseguido cambiar la historia natural de la atrofia muscular espinal
En los últimos años, el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) ha avanzado significativamente. Incluso, se ven mejorías en muchos pacientes que no se pudieron beneficiar de la detección precoz, y aumentan su función motora a lo largo del tiempo. Más de 11.000 pacientes han sido tratados en el mundo con nusinersén. Este tratamiento puede iniciarse a los pocos días de nacer, maximizando así su eficacia.
Conversamos con el Dr. Adrian Krainer, profesor e investigador del Instituto Cold Spring Harbor, sobre el escenario terapéutico de la Atrofia Muscular Espinal (AME). Este bioquímico ayudó, junto a su equipo, a desarrollar y demostrar el mecanismo de acción del nusinersén, que pertenece a un grupo de medicamentos llamados oligonucleótidos ... + leer más
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