Prometedores resultados de la terapia génica para hemofilia A de Pfizer y Sangamo Therapeutics
El estudio Alta de fase I/II ha demostrado datos positivos en la tolerancia al tratamiento y aumento dosis dependientes en la actividad de factor VIII en las diferentes cohortes de dosis establecidas, alcanzando niveles normales en la dosis 3e13 vg/kg.
Pfizer y la compañía de medicina genómica Sangamo Therapeutics han anunciado la obtención de resultados del análisis intermedio del ensayo clínico Alta de fase I/II, que evalúa la administración de terapia génica SB-525 en pacientes con hemofilia A grave. Los datos han indicado que el tratamiento es, en general, bien ... + leer más
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