Pfizer inicia un ensayo para avanzar en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Un niño en Estados Unidos es el primer paciente tratado en este estudio que busca verificar la eficacia de Mini-Dystrophin como terapia génica para luchar contra esta enfermedad genética grave y cuyos resultados se esperan para la primera mitad de 2019.
Pfizer acaba de iniciar su ensayo clínico en fase 1b con su candidato a terapia génica Mini-Dystrophin, PF-06939926, en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El primer niño fue tratado el pasado 22 de marzo con una infusión del gen Mini-Dystrophin, administrada bajo la supervisión del principal investigador, Edward ... + leer más
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