La AEMPS italiana anuncia el acuerdo de reembolso para ORKAMBI (Lumacaftor / Ivacaftor)

Vertex Pharmaceuticals ha anunciado que la Agencia Italiana del Medicamento (AIFA) ha acordado reembolsar ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), el primer medicamento para tratar la causa subyacente de la Fibrosis Quística en personas de 12 años o más que tienen dos copias de la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística. El acuerdo se ha publicado online en el Diario Oficial de Italia.

Las autoridades regionales comenzarán ahora la implementación del acuerdo para facilitar a los cientos de pacientes candidatos en Italia el acceso a esta importante medicina. Recientes acuerdos europeos de precio y reembolso han permitido un amplio acceso a ORKAMBI para miles de pacientes candidatos en Austria, Dinamarca, Alemania, Irlanda, Italia y Luxemburgo. Las negociaciones continúan en otros países donde la Fibrosis Quística es frecuente, entre ellos España, Francia y Reino Unido.

Simon Bedson , Vicepresidente Senior y Director General Internacional de Vertex, ha señalado: "Continuamos las negociaciones con otros países, incluyendo España, Francia y el Reino Unido, y alentamos a estas autoridades sanitarias nacionales y gobiernos a trabajar rápidamente con nosotros para lograr el reembolso para todos los pacientes que puedan beneficiarse".

En personas con dos copias de la mutación F508del, la proteína CFTR no se procesa ni se transporta normalmente dentro de la célula, dando como resultado una escasa cantidad de proteína CFTR que además es poco funcional en la superficie celular. Los pacientes con dos copias de la mutación F508del se identifican fácilmente mediante una simple prueba genética. ORKAMBI es una combinación de lumacaftor diseñado para aumentar la cantidad de proteína madura en la superficie celular actuando sobre el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína F508del-CFTR, e ivacaftor, que está diseñado para mejorar la función de la proteína CFTR una vez alcanza la superficie de la célula. ORKAMBI está disponible en forma de tabletas y normalmente se toma dos veces al día.

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