IM MÉDICO #45

ENFERMEDADES MINORITARIAS im MÉDICO | 45 68 Evaluación de fármacos huérfanos El Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (Orphar-SEFH), conel apoyodeOmakaseConsulting, haadaptado la metodología de análisis de decisión multicriterio (MCDA) para poder utilizarla en la evaluación en España de los medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Como apunta el Dr. José Luis Poveda, coordinador de Orphar-SEFH, “el MCDA puede ser una herramienta muy útil para establecer el valor real de estos fármacos y dar soporte a la toma de decisiones sobre su posicionamiento terapéutico”. Esta metodología ayuda a obtener el valor del medicamento de forma ordenada, objetiva, pragmática y transparente. Así, permite también la comparación entre distintos fármacos e incluye tanto criterios técnicos (datos de eficacia, por ejemplo) como criterios no técnicos (por ejemplo, aspectos relacionados con el contexto social y geográfico). Todo, a la par que permite recoger también la perspectiva de los pacientes. tricos con enfermedad de Chagas o unas cápsulas para personas con angioedema hereditario son algunas de las novedades de medicamentos huérfanos que destaca la FDA en su análisis. En Europa, han pasadomás de 20 años desde que se publicara el Reglamento (CE) 141/2000 sobremedicamentos huérfanos, que ha más que demostrado su eficacia, pues en estas dos décadas se han producido grandes avances enmateria de investigación. Así, desde el 2000, se ha multiplicado por 23 el número de me- dicamentos huérfanos desarrollados por la industria, pasando de los apenas ocho fármacos conocidos a principio de siglo hasta los 184. Tan solo entre el 2006 y el 2016, el número de ensayos clínicos para enfermedades raras en Europa creció en un 88%. En 2020, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA emitió 97 opiniones positivas de las cuales 22 eran sobre medicamentos huérfanos de las áreas terapéuticas de oncología (5), hematología y hemostasia (5), neumología y alergología (3), enfermedades infecciosas (3), neurología (3), endocrinología (1), inmunología, reumatología y trasplante (1) y uronefrología (1). En 2019, de los casi 30 medicamentos con nuevos principios activos aprobados por la EMA, siete fueron medicamentos huérfanos. Según cifras aportadas por Farmaindustria, actualmente uno de cada cinco ensayos clínicos llevados a cabo en nuestro país corresponden ya amedicamentos designados como huérfanos. Calidad de vida El desarrollo de un medicamento supone una gran inversión, tanto de tiempo como de dinero. A través del estudio FinMHU- MCDA, desarrollado y coordinado por Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB) con el apoyo de la Asocia- VENTAS MUNDIALES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS DE PRESCRIPCIÓN MIL MILLONES DE DÓLARES 2024 2023 2022 2021 2020 2019 2018 2017 2016 2015 2014 86 90 98 107 119 129 140 156 175 195 217 676 665 682 694 720 746 768 811 863 917 984 No huerfános Huérfanos Fuente: EvalulatePharma. Elaboración: IM Médico 1 de cada 5 ensayos clínicos llevados a cabo en España corresponden ya a medicamentos designados como huérfanos