IM MÉDICO #37

im MÉDICO | 37 [ ANUARIO 2019 ] 70 LANZAMIENTOS desenlace fatal. Por lo que la Organi- zación Mundial de la Salud prepara un macro programa de vacunaciones con Ervebo . Ya que el director del Centro de Evaluación e Investigación Biológicas de la FDA, doctor Peter Marks, estima que la prevención es la única barrera frente al ébola, por ser una enfermedad altamente contagiosa que no conocer fronteras. Razónpor la que los anticuer- pos generados por Ervebo se estudian en 900 personas sanas de Canadá, España y EE UU. De la FDA a la Jiménez Díaz El vector lentiviral contra la inmunodefi- ciencia LAD-I mereció la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA. Conocida como deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), es una enfermedad rara genética carac- terizada por infecciones graves y recurrentes con riesgo mortal en los primeros años de vida. Porque la expresión deficiente de la proteína CD18 impide a los leucocitos salir del torrente sanguíneo y llegar a los tejidos para combatir las infecciones. Diez años de estudios preclínicos permitieron generar el vector terapéuticoqueexpresalaproteínaCD18enlascélulasdelpaciente y recupera la función de los leucocitos. El procedimiento incluye la extracción de las células madre sanguíneas del paciente, la co- rrección del defecto genético de las células con el vector lentiviral desarrollado por los investigadores españoles, y la reinfusión de las células corregidas en el paciente. Esta terapiagénica, centradaenel vector lentiviral, fuedesarrollada por el Institutode InvestigaciónSanitariade laFundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), la división de terapias innovadoras del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfer- medades Raras (CIBERER), bajo la dirección de los doctores Elena Almarzay JuanBueren, conapoyode lacompañíanorteamericana Rocket Pharmaceuticals, dentrodel Programa deTransferencia de Tecnología de la Fundación Botín. Hasta ahora, la primera paciente en recibir la terapia tiene nueve años y fue tratada por el doctor Donald B. Kohn en el Hospital Pediátrico Mattel de Los Angeles (Estados Unidos). A los tres me- ses de ser tratada, ya dispone de unos leucitos normales al 45% y se encuentra en fase de cicatrización de las importantes heridas debidas a sus frecuentes y graves infecciones. Se espera que la continuación del ensayo clínico internacional se desarrolle en el Hospital del Niño Jesús de Madrid y otro hospital europeo aún por determinar. Artritis Reumatoide en la EMA AbbVie obtuvo la aprobación de la Comisión Europea de RIN- VOQTM ( upadacitinib ) para el tratamiento de adultos con artritis reumatoide (AR) activademoderadaagrave.Algoposiblegracias a la Fase III del programa SELECT de investigación en esta pato- logía con cerca de 4.400 pacientes evaluados. Lo que en Europa suponeunaesperanzapara loscasi tresmillonesdepersonasque vivenconartritis reumatoide, casi siempre sinopcióna remisión. De las cuales cerca de 200.000 podrían padecer la patología en España, según Felipe Pastrana, director general de la compañía en España Upadacitinib es un inhibidor selectivo y reversible de la JAKque se administra por vía oral una vez al día y se puede utilizar enmono- terapia o en combinación con metotrexato (MTX). Sin dejar de crecer Unade las conclusionesdeesteanálisis esqueelmercadode retail tienemuchomás pesoen valor que el hospitalario. Una constante apreciadatantoenEEUUcomoenelconjuntodeEuropa.Encontra, sin embargo, del“sorpasso”que dio el consumo hospitalario al de retail en España, en la primavera de 2019. Así mismo, se vio en 2018 que, teniendo en cuenta que Europa generó unas ventas próximas a los 256,8 billones de dólares, aún le faltaron223,1billonesdedólaresparaalcanzar almercadodeEE UU, considerablementemayor. Noobstante, losaltospreciosde los medicamentos en ese país podrían verse atenuados, si prosperan las medidas iniciadas por la Administración Trump, caso de tener continuidad su presidencia tras las elecciones del 3 de noviembre de 2020 y después del previsible naufragio del impeachment del presidente en el Senado. Sea como fuere, y si en Europa tampoco prospera la legisla- ción parlamentaria comunitaria de contención del precio de los medicamentos para propiciar un acceso más equitativo a fármacos, lo cierto es que resulta previsible que el coste de la innovación mantenga en expansión los mercados farmacéu- ticos de las dos grandes regiones del mundo analizadas en estas páginas. + Subregión $ MNF (Enero - julio 2019) $ MNF 2018 Europa - Key 5 82.631.500.186 166.466.128.932 Hospital 33.871.793.259 67.398.172.599 Retail 48.759.706.927 99.067.956.333 Europa - Resto 45.663.691.380 90.330.135.544 Hospital 11.316.998.764 22.310.737.649 Retail 34.346.692.616 68.019.397.895 EE UU 247.812.083.302 479.960.532.174 Hospital 74.266.261.975 143.017.939.292 Retail 173.545.821.327 336.942.592.882 Grand Total 376.107.274.868 736.756.796.650 La aprobación de un fármaco por la FDA presupone que sus beneficios superan a sus posibles riesgos