IM MÉDICO #31

INVESTIGACIÓN im MÉDICO | 31 20 en niños más adultos. Otra tiene que ver con la capacidad de diagnóstico de enfermedadesmicrobianas, bacterianas o víricas y el estudio del microbioma en distintas patologías. El que más ensayos clínicos realiza Preguntamos a Palau si es una limitaciónel hacer ensayos clínicos conniños. Contestaqueesmás difícil. Si bien, informadequeellos disponen de una unidad de ensayos clínicos muy potente, que comenzósuandadurahacecincoaños. El ser el hospital pediátrico que más ensayos clínicos realiza en España les permite aplicar terapias experimentales, nuevas e innovadoras, enenfermedades que no tienen tratamiento o son insuficientes. Manejan más de 100 ensayos clínicos vivos pediátricos, al año. “ Somos una unidad de referencia a nivel europeo. Somos pioneros en España y uno de los centros en Europa con la mejor estructura para ensayos clínicos pediátricos ”, asegura. Están inmersos en ensayos relacionados con leucemia linfoblástica aguda, que es la leucemia y el cáncermás frecuente enniños. Están asimismo con ensayos con tumores sólidos como el retinoblastoma, que es un tumor de la retina que debuta en los primeros meses o años de vida en niños; con ensayos clínicos en terapia génica de alguna enfermedad metabólica, como la enfermedad de Sanfilippo o mucopolisacaridosis tipo III (MPS-III); con ensayos clínicos en ataxias causadas por déficit de la glicosilación. Y muchos más. Hace hincapié en que, por la prevalencia, el infantil es un cáncer infrecuente. Por ello,“ los conceptos de enfermedades raras se aco- plan perfectamente a todos los tipos de cáncer infantil ”. Respecto a la I+D en Sanidad en los últimos años, Palau lamenta que ha existido un menor interés social por lo que es la investi- gación de las enfermedades pediátricas. “ Las personas mayores tendemos a interesarnos más por los problemas de los mayores. Globalmente, en el mundo hay cierto déficit en la investigación y el desarrollo en el mundo pediátrico. En España, ha ido mejorando ”, expone. A su juicio, “ ha ido mejorando mucho a raíz del concepto de enfermedades raras, donde se ha invertido más ”. Gracias a que se relaciona con que la mayor parte de las enfermedades raras debuta en la edadpediátrica y conquemuchos pacientes sema- nejan aún con edadpediátrica aunque puedan sermásmayores. Eso ha dado “ un balón de oxígeno ” a la investigación pediátrica. No obstante, este campo “ aún adolece no sólo de inversión sino tambiénde interés por partede los investigadores de trabajar enese tipo de pacientes o enfermedades, incluidos los propios pediatras y especialistas en las áreas pediátricas ”. ¿Cómohade ser el hospital pediátricodel futuro? Palau responde que ha de ser unhospitalmuy interactivo con el territorio, con los profesionales del territorio, con la vida cotidiana de las personas, de las personas enfermas y de sus familias. “ Ser un hospital más fluido, de manera que muchos de los procedimientos se hagan en casa y uno tenga el control desde los hospitales y sus unidades. Trayectoria profesional El doctor Francesc Palau es pediatra de formación en origen. Ha orientado su trayectoria profesional hacia la genética humana y la genética clínica. Es profesor de investigación del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), en excedencia en este momento. Ha trabajado en el Instituto de Biomedicina de Valencia, del CSIC. Se incorporó al hospital de Sant Joan de Déu en calidad de jefe de Servicio de Medicina Genética y responsable del Instituto Pediátrico de Enfermedades Raras. Desde ahí, además, es el director del Institut de Recerca Sant Joan de Déu. También es investigador del Cen- tro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), del Instituto de Salud Carlos III. Algunas cifras El Institut de Recerca Sant Joan de Déu tiene entre sus objetivos convertirse en un centro de referencia a nivel internacional en la investigación biomédica en edad pediátrica, pero también con interés en el desarrollo humano global. De su Memoria Anual Científica del 2017 se extraen algunas cifras que de- muestran que va por el buen camino. • Personal de investigación. En total 552 personas que se dividen en líderes de grupo (51), investi- gadores (209), Postdoc e investigadores asociados (64), estudiantes de PhD (105), asistentes (66), técnicos (34) y colaboradores (23). • Proyectos: 360 • Ensayos clínicos y estudios observacionales: 140. De los cuales 15 están en Fase I, 35 en Fase II, 48 en Fase III, 4 en Fase IV y 37 son estudios obser- vacionales. • Publicaciones. 401 artículos y reviews con factor de impacto; factor de impacto de 1909 y un 4,8 de factor de impacto medio. “Los conceptos de enfermedades raras se acoplan perfectamente a todos los tipos de cáncer infantil” Que la gente trabaje en conjunto, pero que el paciente esté en casa, donde semaneja todomuchomás a distancia, teniendo contactos más puntuales ”, asevera. Eso sería una cuestión. “ Otra es que el hospital pediátrico tiene que ser un centro de investigación, un centrodeconocimiento, degeneracióndel conocimiento ”, prosigue. “ No sólo conocimiento científico, sino conocimiento social de las cosas, de la interacción entre las personas. El hospital pediátrico ha de ser un centro de investigación científica, de investigación social, de investigación en todos los sentidos ”, reflexiona. Han de estar presentes esas dos vertientes, la de ser un hospital fluido de interacción con el territorio y más allá y la de ser un lugar de generaciónde conocimientoa través de la investigacióncientífica y de desarrollos tecnológicos. :