Oryzon Genomics ha anunciado que ha designado un nuevo compuesto, ORY-3001, para iniciar el desarrollo en fase preclínica. Se trata del tercer candidato a fármaco producido por la compañía, un inhibidor específico de la Desmetilasa-1 específica de lisinas (LSD1) para el tratamiento de enfermedades no oncológicas no desveladas de momento.  

Oryzon tiene una plataforma específica para epigenética altamente competitiva y productiva centrada en torno al desarrollo de inhibidores de la LSD1, con un primer fármaco en fase IIA para leucemia aguda que valida la plataforma científica y clínicamente. Esta plataforma ha producido hasta la fecha dos compuestos que ya están en fase clínica con múltiples indicaciones para ambos fármacos.

LSD1 es una enzima que elimina marcas de metilo de la lisina 4 de la histona H3, una proteína nucleosomal que participa en la organización y el control de la accesibilidad del ADN para su transcripción. Las modificaciones de estas marcas en las histonas están asociadas con cambios en la transcripción genética. La modulación en la actividad de LSD1 puede ser utilizada para modificar el equilibrio de transcripción en las células, y se ha propuesto la LSD1 como diana terapéutica para ciertos tipos de cáncer, enfermedades neurodegenerativas, para el tratamiento de infecciones virales y otras indicaciones.

Los fármacos inhibidores de LSD1 de Oryzon son pioneros en el campo de las demetilasas de histonas, con su fármaco para oncología que fue licenciado a Roche en 2014 y un segundo programa en Fase I para enfermedades neurodegenerativas. La compañía centrará sus esfuerzos terapéuticos con este tercer compuesto preferentemente en enfermedades huérfanas no oncológicas.

ORY-3001 es un compuesto enantioméricamente puro, potente y selectivo, con buenas propiedades farmacológicas, biodisponible por vía oral, y con un perfil de PK, seguridad y selectividad óptimos.  Tras la finalización con éxito de los estudios de toxicología regulatorios, Oryzon espera tener ORY-3001 en fase I/IIa en el segundo semestre de 2017.