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Una nueva técnica de modificación genética convierte los citoblastos pluripotentes en un modelo para tratar la poliquistosis renal

Al unir CRISPR/Cas9 con otra técnica vanguardista – los citoblastos pluripotentes –, los investigadores han utilizado CRISPR/Cas9 para guiar a los citoblastos hasta convertirse en un sistema modelo creado en el laboratorio y basado en células para tratar la poliquistosis renal.

15/12/2015

El aspecto distintivo de la poliquistosis renal es la formación de quistes con forma de globo en el riñon. En los primeros años del siglo XXI, los anatomopatólogos relacionaron la formación de quistes con las mutaciones genéticas que afectan a los cilios principales, las protecciones en forma de pelo de ...

El aspecto distintivo de la poliquistosis renal es la formación de quistes con forma de globo en el riñon. En los primeros años del siglo XXI, los anatomopatólogos relacionaron la formación de quistes con las mutaciones genéticas que afectan a los cilios principales, las protecciones en forma de pelo de las células que parecen actuar como antenas sensoriales.

Estos descubrimientos fundamentales tuvieron lugar en organismos no humanos como algas, Chlamydomonas reinhardtii, danio rerio, etc. Sin embargo, el mecanismo exacto de la enfermedad en humanos sigue siendo un misterio, en parte, ya que el descubrimiento no ha servido como un buen modelo para entender la poliquistosis renal en humanos.

CRIPSR proporcionó una herramienta mucho más exacta para remodelar el genoma de los citoblastos pluripotentes con el fin de que incluyera mutaciones de la poliquistosis renal e los genes asociados a la enfermedad, PKD1 y PHD2. Tras muchas observaciones, los resultados consiguieron convences a los investigadores que el sistema CRISPR/Cas9 y el sistema de citoblastos pluripotentes proporcionaba un modelo humano estable y exacto desde el punto de vista biológico para comprender y aprender acerca de esta enfermedad genética tan común.

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