Los resultados exploratorios actualizados del ensayo de fase III TOPAZ-1 mostraron que Imfinzi (durvalumab) de AstraZeneca, combinado con el tratamiento de quimioterapia estándar, demostraron un beneficio clínicamente significativo en la supervivencia global (SG) a largo plazo a los tres años en pacientes con cáncer avanzado de vías biliares (CVB).

Estos resultados de TOPAZ-1, que constituyen el seguimiento de supervivencia más largo registrado hasta la fecha en un ensayo global aleatorizado de fase III en este contexto, se presentaron en la Conferencia de la Cholangiocarcinoma Foundation 2024 en Salt Lake City, Utah.

A más de tres años (mediana de seguimiento de 41,3 meses), los resultados mostraron que el tratamiento sumado a la quimioterapia redujo el riesgo relativo de muerte en un 26% frente a la quimioterapia en monoterapia (sobre la base de un hazard ratio [HR] de 0,74; IC del 95%, 0,63-0,87). La mediana de SG fue de 12,9 meses para este tratamiento más quimioterapia frente a 11,3 meses para la quimioterapia sola. Más del doble de los pacientes tratados con el tratamiento basado en la inmunoterapia seguían vivos a los tres años en comparación con los tratados sólo con quimioterapia (14,6% frente a 6,9%).

El ensayo TOPAZ-1 alcanzó el objetivo primario de SG en octubre de 2021 en un análisis intermedio planificado, mostrando que la combinación reducía el riesgo de muerte en un 20% frente a la quimioterapia en monoterapia (basado en un HR de 0,80; un IC del 95%, 0,66-0,97; un valor 2-sided p=0,021 con un umbral de significación estadística de 0,03).

El doctor Do-Youn Oh, miembro de la División de Oncología Médica del Departamento de Medicina Interna del Hospital Universitario Nacional de Seúl, catedrático de la Facultad de Medicina de la Universidad Nacional de Seúl e investigador principal del ensayo, declara que "los últimos datos de TOPAZ-1 muestran que el doble de pacientes con cáncer avanzado de vías biliares seguían vivos a los tres años con este medicamento y quimioterapia, un avance especialmente significativo en un contexto en el que históricamente el pronóstico ha sido desfavorable. Estos resultados refuerzan el beneficio a largo plazo de esta combinación basada en inmunoterapia como tratamiento estándar para los pacientes con esta devastadora enfermedad".

Susan Galbraith, vicepresidenta Ejecutiva de I+D en Oncología de AstraZeneca, destaca que "TOPAZ-1 ha subido el listón respecto al tratamiento del cáncer avanzado de vías biliares, demostrando un notable beneficio de supervivencia para este medicamento combinado con quimioterapia y con un tratamiento bien tolerado. Estos datos representan el seguimiento de supervivencia más largo notificado hasta la fecha para la inmunoterapia en este contexto, y el hito de la mejora de la supervivencia a tres años subraya nuestro compromiso de mejorar los resultados a largo plazo en los cánceres gastrointestinales".

"El cáncer de vías biliares es un tipo raro de cáncer gastrointestinal, por lo que nos sentimos particularmente orgullosos de estos resultados. En AstraZeneca estamos comprometidos con transformar la situación de los pacientes con cáncer, y más aún con aquellos tipos que tienen un abordaje, pronóstico y tratamiento limitados", apunta Laura Colón, directora de Oncología de AstraZeneca España.

Por su parte, Stacie Lindsey, directora general de la Cholangiocarcinoma Foundation, afirma que "los datos de mayor supervivencia de AstraZeneca en el cáncer avanzado del tracto biliar representan un hito significativo, ya que por primera vez vemos datos de supervivencia a tres años para estos pacientes. Los datos alientan la esperanza de que la investigación seguirá mejorando los resultados para los pacientes que viven con estos cánceres difíciles y poco frecuentes".