Un grupo multidisciplinar de siete expertos españoles en hemofilia, promovido por Novo Nordisk, ha elaborado el primer documento de consenso sobre cómo evaluar y decidir el régimen profiláctico idóneo en cada paciente, con motivo del día mundial de la enfermedad.

Este consenso ha venido motivado por la tercera edición de las Guías de la Federación Mundial de Hemofilia (WHF, por sus siglas en inglés) para el Tratamiento de la Hemofilia, que considera que el objetivo de la profilaxis no solo ha de ser prevenir el sangrado, sino también que las personas con hemofilia lleven una vida activa con una calidad de vida comparable a la de las personas sin hemofilia.

Por tanto, esta nueva definición obliga a personalizar las pautas de la profilaxis en la hemofilia para conseguir dicho objetivo, es decir, "no hay razones que justifiquen la aplicación de regímenes idénticos a pacientes diferentes", aclara el doctor José Ramón González, responsable de la Unidad de Trombosis y Hemostasia del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Salamanca e investigador principal en el Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL).

Sin embargo, a pesar de que la personalización de la profilaxis en hemofilia es una práctica extendida, beneficiándose de ella la mayoría de los pacientes, y existiendo consenso en que se debe revaluar periódicamente, "aún hay varias limitaciones", advierte González. "En general, no existía un consenso acerca de cómo decidir las características del régimen profiláctico con arreglo a los múltiples escenarios que el clínico se encuentra en su día a día", añade este experto.

En este sentido, el doctor incide en la necesidad de marcarse los objetivos planteados por la WHF; esto es, que el paciente no sangre y lleve una vida activa sin repercusión en su calidad de vida. "Para conseguirlo, también es necesaria la participación del paciente, el cual debe estar bien informado e instruido", ha comentado.

Cinco pilares para personalizar la profilaxis

Según ha consensuado el grupo de expertos, la evaluación y decisión sobre el régimen profiláctico idóneo para cada paciente o situación se basa en cinco pilares: el fenotipo hemorrágico, la salud articular, la actividad física, la farmacocinética y la adherencia terapéutica.

Como explica el doctor González, "algunos pilares dependen de otros y no todos por igual, lo que refuerza la idea de interrelación e interdependencia". Además, "los pilares están sujetos a modificaciones en el tiempo y por ello deben reevaluarse periódicamente", incide el experto.

Para evaluar e instaurar una profilaxis individualizada en los centros de tratamiento de hemofilia, el doctor González señala que es importante hacer frente a algunas limitaciones, como la necesidad de tiempo, la implicación de un equipo multidisciplinar y, sobre todo, "la difusión de unas pautas de actuación concretas sobre cómo proceder".

De esta manera, "los cinco pilares constituyen la piedra angular para decidir un régimen profiláctico, así como cuándo mantenerlo y cuándo modificarlo; todos son importantes, y disponer de información de todos ellos es imprescindible", afirma el doctor. En concreto, algunos son variables predictoras, como la farmacocinética o la actividad física, mientras que otros son variables de resultados, por ejemplo, salud articular, fenotipo hemorrágico o la propia actividad física.

Profilaxis: avances y retos

En la atención de la hemofilia se han producido grandes avances, sobre todo en los últimos diez años. Entre otros, el doctor González destaca la disponibilidad de productos de factor VIII y IX con una semivida plasmática prolongada o, más recientemente, la terapia génica.

"Esto, unido a los nuevos avances que se esperan en los próximos años, permitirá que los pacientes puedan tomar decisiones personalizadas entre la amplia gama de opciones terapéuticas", añade el doctor.

No obstante, aún hay retos por delante. El doctor González apunta como principal desafío que "los pacientes en profilaxis siguen experimentando hemorragias intercurrentes que podrían minimizarse, siguiendo una profilaxis individualizada basada en la evaluación de los cinco pilares".