Todos estamos vacunados por las terapias génicas
La terapia génica nació en el momento en el que se descubrieron los genes, en 1909. Se prevé que en los próximos tres años sean numerosos los productos de terapia génica que se vayan aprobando.
25/11/2022
Uno de los encuentros con el experto, en este caso con las expertas, del 43º Congreso de la Sociedad Española de Medicina Interna de este viernes fue sobre terapias genéticas: ¿ya están aquí? Gloria González Aseguinolaza, de Cima-Universidad de Navarra, Vivet Therapeutics SL. Valencia, abordó el tema de Terapias genéticas ...
Uno de los encuentros con el experto, en este caso con las expertas, del 43º Congreso de la Sociedad Española de Medicina Interna de este viernes fue sobre terapias genéticas: ¿ya están aquí? Gloria González Aseguinolaza, de Cima-Universidad de Navarra, Vivet Therapeutics SL. Valencia, abordó el tema de Terapias genéticas en Enfermedades Minoritarias: presente y futuro. "Si la pregunta es si ya están aquí, la respuesta es muy clara, porque todos estamos vacunados por las terapias génicas", señaló. El concepto es muy simple, consiste en utilizar material genético, introduciéndolo, eliminando o cambiando en el contenido del código genético de una persona con el objetivo de tratar o curar una enfermedad. Tiene muchas aplicaciones, la más típica es la de la complementación génica. También está exon skipping, el silenciamiento génico o la corrección génica.
Se han realizado muchos ensayos clínicos. Se ha avanzado en el desarrollo de vectores seguros y eficaces. Se ha llegado a los productos de terapia génica. Los primeros fueron para el tratamiento del cáncer. En Europa, el primer tratamiento de terapia génica, Glybera, fue aprobado en 2012. Después, llegaron Kymmaro, Zalmoxis y otros. Esta semana se ha aprobado el primer tratamiento para la hemofilia B. Se prevé que en los próximos tres años sean numerosos los productos de terapia génica que se vayan aprobando. La terapia génica de Wilson utilizando AAVs elimina el cobre del hígado con una alta eficacia. Se modifica la histología del paciente.
De la tecnología CRISPR en Enfermedades Minoritarias habló Almudena Fernández López, del Centro de investigación biomédica en red de enfermedades raras (CIBER- ISCIII) del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC), Madrid. El problema real al trabajar con CRISPR es la diana, el on-target, puesto que la célula quiere sobrevivir. Acto seguido, mencionó soluciones para evitar el moseisismo como la edición de calidad (prime editing) o la edición del genoma de la mitocondria, entre otras. El futuro pasa por la terapia génica somática.
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