Esta mañana, la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y la Alianza Europea de Enfermedades Raras (Eurordis) se acogieron al Congreso de los Diputados para debatir sobre materias candentes que podrían verse enmendadas o al menos mejoradas con la estrategia farmacéutica europea en relación con las enfermedades raras. Unas patologías de las que existen identificadas 6.172 en Europa, de las que apenas se investiga un 20% y sólo existe tratamiento para un exiguo 5%.

Juan Carrión

En su introducción, Juan Carrión, presidente de Feder, destacó la participación en el encuentro de representantes de medio centenar de entidades pertenecientes al movimiento asociativo de pacientes. Un corpus de asociaciones y federaciones cuyo 84% está presente ya en el proceso investigador que atañe a las nuevas terapias, aunque sería deseable una mayor implicación.

Sobre los éxitos conseguidos hasta la fecha, el presidente celebró la paulatina llegada de cerca de 200 terapias desde 2019. Con lo que supuso pasar de la total ausencia a la disponibilidad de estos tratamientos en el número indicado. Junto al flagrante hecho de que el acceso a estas terapias es muy desigual entre los estados miembros e incluso entre regiones y otros territorios.

De forma que existen países con un 100% de traslación de la autorización de la Agencia Europea del Medicamento a sus respectivos sistemas sanitarios, como ocurre en Alemania o los Países Bajos, frente a porcentajes clamorosamente inferiores como los de Rumanía o España.

Concretamente, Carrión cifró en 182 las terapias aprobadas desde la EMA, de los que sólo son financiados en el país, con una media de retraso respecto a la resolución europea de tres años.

En esta nómina de cosas a mejorar, el presidente apreció la dotación presupuestaria de 1.015 millones de euros en España para el año 2021, lo que supuso un 15% más respecto al año anterior. Pero no vio motivo de justificación para las resoluciones expresas de financiación en casos de enfermedades muy graves.

Pidió Carrión acabar con las inequidades existentes entre países y también entre regiones. Sin dejar de lado el problema de algunos desabastecimientos de medicamentos y teniendo muy presente la necesidad de formación para los profesionales sanitarios prescriptores de medicamentos huérfanos. A la vez que se continúa con el objetivo máximo de incorporar la perspectiva del paciente a todos los procesos deliberativos que afectan a estas terapias.

En el plano temporal, el presidente de Feder asumió que la estrategia europea estará lista a finales del año en curso, con desarrollo respectivo de su reglamento, para poder disponer en 2023 de un refuerzo legal comunitario para los pacientes con enfermedades raras.

Rosa María Romero

En su calidad de anfitriona principal, la diputada Rosa María Romero Sánchez (PP), presidenta de la comisión de sanidad y consumo del Congreso de los Diputados, dio la bienvenida a la casa de la soberanía nacional a todos los asistentes, con mención especial a los ponentes especializados en enfermedades raras y medicamentos huérfanos. Porque hablar de estas categorías es referirse a la realidad diaria de miles de personas y sus familias, tal como aseveró.

Puso entonces el foco en los tres millones de personas afectadas por alguna enfermedad rara en España, es decir, el 7% de la población, cuyo principal reclamación es lograr un diagnóstico tan temprano como preciso.

Destacó por ello la iniciativa europea alumbrada el pasado 25 noviembre 2020 para revisar las estas enfermedades, muchas de ellas de raíz pediátrica. A lo que añadió, también por su interés, el apoyo parlamentario dado la semana pasada a la futura ley de ciencia que destinará el 1,25% del PIB nacional a la investigación, tomando como referente el año 2030.

Dolors Montserrat y Magda Chlebus

Participó desde la pantalla de la sala Ernest Lluch la eurodiputada Dolors Montserrat para calificar la estrategia farmacéutica europea como una oportunidad para mejorar el abordaje de las enfermedades raras en los próximos diez años, mediante un sistema de incentivos que haga sostenible la innovación en beneficio de 30 millones de ciudadanos con estas patologías.

En similares términos se explicó Magda Chlebus, directora ejecutiva de política científica y asuntos regulatorios de la Federación Europa de Asociaciones e Industrias Farmacéuticas (Efpia), quien pidió aprovechar este impulso para poner al continente por delante del resto del mundo en desarrollo y producción de medicamentos huérfanos de los que ya se ha conseguido poner en el mercado 200 de ellos. A través, como sugirió, de vías de la colaboración innovadora canalizada por la colaboración público privada.

Vittoria Carraro

Seguidamente, Vittoria Carraro, directora asociada de asuntos corporativos de la Confederación Europa de Emprendedores y Empresarios Farmacéuticos (EUCOPE), destacó la especialización de muchos de sus asociados en enfermedades raras o muy raras. Con retos de mejora por delante como reducir los tiempos de acceso a las terapias y lograr incentivos efectivos para su desarrollo.

También desde la pantalla del salón del congreso Simone Boselli, responsable de Eurordis, denunció las muertes prematuras que se deben a un 70% de las enfermedades raras tantas veces iniciadas en edad pediátrica.

María Caballé

A pesar de los avances logrados entre 2019 y 2021, el directivo consideró que se han desoído recomendaciones básicas y dirigidas a conseguir un buen acceso a los medicamentos huérfanos. Por lo que apeló al liderazgo del Ministerio de Sanidad, encabezado por la ministra Carolina Darias y puso sus esperanzas en la próxima presidencia de turno de España en la UE y en su adecuación a los dictados de la Organización Mundial de la Salud (OMS).

La información de Boselli fue ampliada por María Caballé, también de Eurordis.

María José Sánchez Losada

También durante la siguiente mesa, que fue netamente presencial, María José Sánchez Losada, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), prefirió redefinir el concepto jurídico de enfermedad rara, para que se pueda optar antes que tarde a un buen registro de estas patologías.

Al dar voz a los 20 laboratorios que componen su entidad reclamó un marco regulatorio estable que fomente la investigación en entornos de participación en los que también estén muy activos los pacientes.

Siendo no aceptable, como expresó, que el 43% de los medicamentos de este tipo autorizados en Europa no tengan en el país dictamen de precio y condiciones de financiación. Al darse además, una inexplicable media de 32 meses desde que se concede el código nacional hasta que cada fármaco en cuestión recibe su precio.

Iciar Sanz de Madrid

Seguidamente, la directora del departamento internacional de Farmaindustria, Iciar Sanz de Madrid, incidió en el concepto de necesidad de salud no cubierta por parte de la Comisión Europea, con inclusión de la ausencia de tratamiento.

Sanz de Madrid también se unió a las voces que claman contra las resoluciones de restricción de financiación.

Dr César Hernández

Por parte institucional, el doctor César Hernández, responsable de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) respecto a los medicamentos de uso humano, destacó el carácter incansable demostrado por Feder y sus asociados en toda su trayectoria.

También fijó sus esperanzas en el segundo semestre de 2023, momento en el que España presidirá la UE.

Consideró necesario, además, potenciar el concepto de reposicionamiento de fármacos, en paralelo a un nuevo esquema de valoración de las terapias cuando ya es evidente que la ciencia cambia a gran velocidad.

Para encontrar, como deseó, el equilibrio en las compras y hacer las cosas bien. Según el modelo de vacunas visto estos dos últimos años y por medio de esquemas de compra pública privada, como animó.

Mercedes Ameya

Como ejemplo extremo de infortunio debido a una enfermedad ultrarrara, Mercedes Ameya habló de la enfermedad genética NGA01, de la cual se han detectado únicamente 200 casos en todo el mundo y que casi siempre son dados clínicamente por cerrados sin dar pie a la investigación.