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Una nueva clasificación de las fases de la enfermedad de Huntington allana el camino a los ensayos clínicos

Sería la primera vez que se desarrolla un sistema de clasificación para una afección neurológica genética.

Una nueva clasificación por fases que evalúa la progresión de la enfermedad de Huntington (EH), similar a la establecida con el cáncer de 0 a 4 allanará el camino para ensayos clínicos en sus primeras etapas. La EH es un trastorno neurodegenerativo genético, progresivo y devastador, sin terapias comercializadas que ...

Una nueva clasificación por fases que evalúa la progresión de la enfermedad de Huntington (EH), similar a la establecida con el cáncer de 0 a 4 allanará el camino para ensayos clínicos en sus primeras etapas. La EH es un trastorno neurodegenerativo genético, progresivo y devastador, sin terapias comercializadas que puedan retrasar su progresión.

Publicada en ´The Lancet Neurology´, el nuevo marco clasificatorio basado en evidencia, también incluye criterios para definir biológicamente las etapas de la EH a lo largo de toda su trayectoria, incluyendo el nacimiento. Por tanto, de acuerdo con los autores, se puede afirmar que es la primera vez que se desarrolla un sistema de clasificación para una afección neurológica genética.

El Sistema integrado de estadificación de la enfermedad de Huntington (HD-ISS) agrupa a las personas con EH (PwHD) según sus características biológicas (incluidas las genéticas), clínicas y funcionales subyacentes.

Los criterios de estadificación HD-ISS cubren todo el espectro de la enfermedad, comenzando en la Etapa 0 (individuos con la mutación genética de la EH sin ningún cambio patológico detectable), Etapa 1 (progresión posterior marcada por indicadores medibles de la fisiopatología subyacente a través de biomarcadores), Etapa 2 (una fenotipo clínico detectable), y finalmente la Etapa 3 (disminución de la función).

"Desarrollamos el HD-ISS utilizando una metodología basada en evidencia de última generación y revolucionará nuestra capacidad para evaluar nuevas terapias modificadoras de la enfermedad mucho antes en el curso de la enfermedad, cuando las terapias probablemente tendrán la mejor oportunidad de retrasar la enfermedad. progresión y proporcionando un beneficio clínico", según explicó la primera autora, la profesora Sarah Tabrizi (Centro de Enfermedades de Huntington de UCL, Instituto de Neurología Queen Square de UCL e Instituto de Investigación de Demencia del Reino Unido en UCL).

Los autores destacan, al respecto, que esta nueva definición de investigación biológica de la EH permitirá la evaluación de nuevas terapias en personas en las primeras etapas de la enfermedad, antes de que muestren signos clínicos evidentes; "esto probablemente brindará la mejor oportunidad de ralentizar sustancialmente la progresión de la patología y ofrecerá a los pacientes el mayor beneficio clínico".

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