Un ARN terapéutico repara eficazmente grandes fracturas óseas
Basado en un enfoque clínico ya existente, es superior a este en múltiples aspectos, incluyendo toxicidad y recuperación de la funcionalidad.
04/03/2022
Un equipo dirigido por científicos de la Clínica Mayo ha generado un ARN modificado que codifica la proteína morfogenética del hueso (BMP)-2, que aplicado directamente sobre una región osteotomizada del fémur de rata cura la fractura sin dejar tras de sí defectos óseos, en tan sólo 4 semanas. Aplicada como ...
Un equipo dirigido por científicos de la Clínica Mayo ha generado un ARN modificado que codifica la proteína morfogenética del hueso (BMP)-2, que aplicado directamente sobre una región osteotomizada del fémur de rata cura la fractura sin dejar tras de sí defectos óseos, en tan sólo 4 semanas. Aplicada como proteína recombinante, la BMP-2 es comúnmente utilizada en clínica para promover la regeneración ósea. Sin embargo, debe ser aplicada a concentraciones muy elevadas, que encarecen el coste del tratamiento y causan efectos adversos. Además, suele generar callosidades masivas en el punto de unión entre los dos extremos de la fractura.
El régimen de dosificación de 50 microgramos de ARN evita todas estas limitaciones, iniciando además el remodelado óseo de manera temprana y restaurando con mayor celeridad la fuerza mecánica. Rodolfo de la Vega, primer autor del estudio, afirma que la entrega local de ácidos nucleicos terapéuticos basados en ADN ha ofrecido una prometedora alternativa a las proteínas osteogénicas, ya que permiten la producción in situ por la maquinaria celular. Sin embargo, hasta ahora esta modalidad todavía no ha generado ningún producto clínico, debido principalmente a la ineficiencia de los métodos de entrega de ADN. En contraste, los productos basados en ARN generan la proteína terapéutica que codifican casi inmediatamente. Además, su limitada vida excluye los riesgos oncogénicos asociados a la inserción de ADN en el genoma celular.
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