Bayer AG y Mammoth Biosciences, Inc., centrada en impulsar los productos CRISPR de nueva generación, han anunciado un acuerdo para el uso de los sistemas CRISPR de Mammoth para desarrollar terapias de edición genética in vivo.

La innovadora tecnología de edición genética de Mammoth Biosciences es una tecnología facilitadora clave, así como una modalidad terapéutica única. Mejorará significativamente los esfuerzos de Bayer de desarrollar de forma más rápida terapias transformadoras para los pacientes y reforzará la nueva estructura de terapia celular y génica creada recientemente en la compañía. Según el acuerdo establecido, ambas compañías comenzarán su colaboración con el foco en las enfermedades hepáticas.

"La unión de los novedosos sistemas CRISPR de Mammoth con nuestras plataformas existentes de aumento génico y de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) nos permitirá liberar todo el potencial de nuestra estrategia de terapia celular y génica", ha afirmado Stefan Oelrich, miembro del Consejo de Administración, Bayer AG y Presidente de la División de Bayer. "La asociación con el equipo científico de vanguardia de Mammoth es un pilar fundamental para que nuestra compañía pueda mejorar la vida de los pacientes que sufren enfermedades que actualmente siguen siendo difíciles de tratar".

"Estamos ilusionados de trabajar con Bayer, aprovechando el salto tecnológico de nuestros novedosos sistemas CRISPR, junto con la experiencia de Bayer en el desarrollo exitoso de fármacos", ha destacado el Dr. Peter Nell, Director Comercial y Responsable de Estrategia Terapéutica de Mammoth. "Este esfuerzo conjunto tiene el potencial de beneficiar a los pacientes mediante el desarrollo de enfoques basados en CRISPR para la clínica con la urgencia adecuada, garantizando al mismo tiempo la excelencia científica y la seguridad".

Las terapias celulares y génicas son el siguiente paso en la evolución del desarrollo de fármacos. Al dirigirse a la raíz de las enfermedades, son potencialmente capaces de revertirlas de forma permanente tratando una sola vez. La edición de genes es un elemento clave para las terapias celulares cuando se utilizan fuera del cuerpo vivo (ex vivo), y permite abordar una amplia gama de enfermedades genéticas con una gran necesidad médica no cubierta cuando se utilizan dentro del cuerpo (in vivo).

El conjunto de herramientas patentado por Mammoth Biosciences de enzimas Cas ultrapequeñas, incluidas Cas14 y Casɸ, permite combinar la edición génica ampliada de alta fidelidad con la administración sistémica dirigida. En virtud del acuerdo, Bayer obtiene acceso a esta novedosa tecnología de edición genética, que ofrece el potencial de una avanzada aplicabilidad in vivo debido al tamaño ultracompacto de estos novedosos sistemas CRISPR.

Según los términos del acuerdo, Mammoth Biosciences recibirá un pago inicial de 40 millones de dólares y podrá recibir tasas por el ejercicio de la opción de compra, así como posibles pagos futuros por valor de más de mil millones de dólares si se alcanzan determinados hitos de investigación, desarrollo y comerciales, en cinco indicaciones in vivo preseleccionadas, centrándose en primer lugar en las enfermedades hepáticas. Además, Bayer pagará fondos de investigación y royalties hasta un porcentaje. Las empresas también están explorando la posibilidad de trabajar en proyectos ex vivo de forma no exclusiva.