Nueva potencial terapia para la distrofia muscular de Duchenne
Un estudio en células de pacientes identifica diversos inhibidores del transporte de calcio que evitan la sobrecarga de este ión y mejoran la contractilidad.
07/12/2021
Científicos japoneses han identificado una molécula (STIM1–Orai1) responsable de la deficiencia en distrofina asociada al exceso de calcio intracelular en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El hallazgo ha sido posible mediante la generación de miotubos a partir de células madre pluripotentes inducidas de los pacientes, un enfoque que permite ...
Científicos japoneses han identificado una molécula (STIM1–Orai1) responsable de la deficiencia en distrofina asociada al exceso de calcio intracelular en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El hallazgo ha sido posible mediante la generación de miotubos a partir de células madre pluripotentes inducidas de los pacientes, un enfoque que permite obtener un gran número de células sobre las que experimentar. STIM1–Orai1 es un canal de calcio que puede ser inhibido por 3 compuestos sintéticos diferentes, los cuales previenen la sobrecarga de calcio característica de las células distróficas y ofrecen beneficio en un modelo animal que recapitula el declive de la contractilidad muscular en la DMD.
En este modelo el tratamiento con cualquiera de estos compuestos mejoró la función muscular durante 2 semanas, indicando que STIM1–Orai1 es una potencial diana terapéutica para tratar la patología causante de la fatiga. Esta afirmación viene apoyada por estudios animales previos que relacionan a STIM1–Orai1 con múltiples aspectos de la patología de la DMD. Tomoya Uchimura y Hidetoshi Sakurai, autores de este estudio en el que también ha colaborado la farmacéutica Takeda, afirman que el grupo de canales de calcio al que pertenece STIM1–Orai1 constituyen una excelente diana terapéutica, ya que a diferencia de otros canales, se encuentran en la cara externa de la membrana celular.
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