Los investigadores de células madre podrían disponer pronto de una nueva forma de identificar y desarrollar terapias novedosas y personalizadas para los pacientes con fibrosis quística (FQ) que carecen de tratamientos eficaces, según un nuevo estudio publicado en la revista ´Stem Cell Reports´.

En la actualidad, no todos los pacientes con FQ tienen acceso a tratamientos eficaces, especialmente aquellos con mutaciones muy raras causantes de la enfermedad.

Para identificar nuevas terapias para estas personas, se pueden utilizar células pulmonares precursoras (células que aún no se han desarrollado del todo) cultivadas a partir de las propias células sanguíneas reprogramadas de los pacientes para buscar nuevos fármacos y validar las mejores respuestas a los mismos en sus propias células maduras de las vías respiratorias (nasales).

Este "cribado de fármacos en un plato" puede reducir el tiempo y mejorar los resultados de los tratamientos de la FQ, señalan los investigadores.

La fibrosis quística es una enfermedad con más de 70.000 casos en todo el mundo, lo que conlleva una disminución de la calidad y la esperanza de vida debido a la persistencia de la infección e inflamación pulmonar y a las disfunciones de otros órganos. Está causada por mutaciones en un gen específico, del que se han descrito 2.500 mutaciones diferentes y se sabe que al menos 450 son causantes de la enfermedad en los pacientes.

Aunque existen tratamientos para la FQ, la respuesta a estos tratamientos varía considerablemente de un paciente a otro, dependiendo de la mutación específica que el paciente porta, así como de otros factores genéticos de base.

Un enfoque de medicina personalizada, en el que el tejido de cada paciente se utiliza para buscar nuevos fármacos en el laboratorio, beneficiaría enormemente a los pacientes que actualmente no responden bien a la medicación disponible. La investigación de Christine Bear, del Hospital for Sick Children y Universidad de Toronto (Canadá) y sus colegas, utilizó el recurso canadiense abierto denominado CFIT para cultivar tejidos de pacientes con FQ en el laboratorio en un formato que permitiera un cribado de alto rendimiento.

Su trabajo generó células pulmonares precursoras a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) obtenidas de la sangre del paciente mediante un proceso denominado reprogramación. En consecuencia, estas células pulmonares iPSC contienen la mutación específica causante de la fibrosis quística y los antecedentes genéticos propios de cada paciente.

Las células pulmonares precursoras de las iPSC pueden cultivarse en grandes cantidades en el laboratorio, lo que permite disponer de suficientes células para la detección de fármacos en un nuevo formato de alto rendimiento.

Resulta alentador que las respuestas de las células pulmonares precursoras de las iPSC a los compuestos químicos reflejen estrechamente las respuestas medidas en las células epiteliales nasales del mismo paciente.

Los investigadores esperan que, basándose en estos resultados, las células pulmonares iPSC derivadas de pacientes permitan el cribado de grandes bibliotecas de fármacos o biológicos como el ARNm, para ayudar a identificar nuevas terapias, especialmente para aquellos pacientes que no tienen acceso a terapias eficaces.